罕病基因治療進健保 一劑一億台大院長力挺支持

罕見疾病基因治療即將納入健保給付，台大醫院院長大力倡議支持。自來年 12 月起，台灣將首度將一劑價值高達一億元、終生只需施打一次的「芳香族 L- 胺基酸類脫羧基酵素（AADC）缺乏症」基因治療納入健保範圍。這種罕見疾病的基因治療在國際上尚屬新興療法，但其高昂的成本和卓越的效果引起了廣泛討論。

台大醫院院長認為，在有限的資源下，應優先考慮將這類具有重大臨床價值且治療效果顯著的新技術納入健保給付範圍。他強調，這對患者及其家庭來說意義非凡，有助於改善罕見疾病患者的健康狀態和生活品質。院長進一步指出，透過健保制度的支援，可以促進更多先進的基因治療技術在我國普及應用。

值得注意的是，AADC 缺乏症是一種極為罕見且嚴重的遺傳性疾病，常導致神經系統及運動功能障礙，對患者的生活造成極大困擾。此次納入給付後，患者將能夠接受更完善的治療，預期能有效改善其病況和提高生活品質。

總之，在有限資源下選擇合理分配，確保罕見疾病基因治療得以納保，對於提升全民健康保障水平具有重要意義。台大醫院院長的倡議也顯示了對此類先進療法的高度支持與期待。