FDA授予Atossa治療杜氏肌營養不良症藥物罕見兒科疾病資格

西雅圖消息 - 美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予 Atossa Therapeutics 公司治療杜氏肌營養不良症的(Z)-Endoxifen 罕見兒科疾病資格。這項宣佈來得正是其時，因 Atossa 的股價自該消息宣佈後，在過去一個星期內上漲了 11.92%，目前股價為 0.85 美元。根據 InvestingPro 數據顯示，Atossa Therapeutics 公司總市值約為 1.1 億美元。

杜氏肌營養不良症是一種罕見且進行性的 X 連鎖神經肌肉疾病，由肌營養不良蛋白基因突變引起。此病癥狀通常在幼兒期開始顯現，包括進行性肌肉無力、行走能力喪失、呼吸功能受損和心肌病等。

Atossa Therapeutics 公司指出，(Z)-Endoxifen 是一種選擇性雌激素受體調節劑/降解劑，在腫瘤學及罕見疾病領域都有潛在應用。與其他最近的治療方法不同，該藥物不針對特定外顯子缺陷，因此可能提供更廣泛的治療途徑。

(Z)-Endoxifen 已獲批於 2024 年 12 月 20 日前指定並在 2026 年 9 月 30 日前獲得 FDA 批准，便可資格獲頒發罕見兒科疾病優先審查憑證。此憑證可用於加速未來申請的審查或轉售給另一個贊助商。

公司資產負債表上持有的現金多於債務，流動比率健康，為 6.77，儘管正在迅速消耗現金且尚未盈利。分析師已設定該股票 4 至 8 美元的目標價格，表明存在顯著的上漲潛力。InvestingPro 提供 Atossa 和超過 1,400 家其他公司的全面分析 Pro 研究報告。

此外，Atossa Therapeutics 公司還獲得其 endoxifen 配方的美國專利，涵蓋了 100 項腸溶口服配方和治療激素依賴性乳腺疾病的專利權利要求。這突顯了公司在藥物配方推進方面的努力。

最近，Ascendiant Capital 將 Atossa Therapeutics 公司的目標價格上調至 8 美元，並維持買入評級。同時，H.C. Wainwright 在與 Atossa Therapeutics 公司會面後更新其 Z-endoxifen 開發計劃後，重申了買入評級，目標價格為 7 美元。

此外，Atossa 與 Insilico Medicine 合作，使用人工智能技術評估癌症適應症，確定 endoxifen 作為膠質母細胞瘤潛在治療方法。這反映了公司藥物開發和監管策略方面的持續努力。