Skyhawk公佈SKY-0515九個月中期臨床數據ObservingMultipleIndexChanges
- cc 新聞此外，藥物在血液中突變型 HTT（mHTT）蛋白與 PMS1 mRNA 方面也顯示了劑量相關變化：9 毫克劑量組中的 mHTT 蛋白濃度呈現顯著下降趨勢，PMS1 mRNA 亦有一定程度的變化。
- PMS1 被認為是與體細胞 CAG 重複序列擴張有關的一個分子，這些生物標記的改變有助於評估 SKY-0515 對 RNA 調控機制的影響。
- 未來的研究仍需在更大規模、對照嚴謹的臨床試驗中進一步確認相關觀察結果。
三嘻行動哇 Yipee.cc 新聞
2026 年 1 月 30 日，生技公司 Skyhawk Therapeutics 宣佈其開發的口服小分子候選藥物 SKY-0515 在治療亨廷頓舞蹈症（Huntington's disease, HD）方面取得重要進展。此消息來源於美通社的最新報告。
Skyhawk Therapeutics 指出，該公司的早期臨床試驗 C 部分中，受試者經歷了九個月的追蹤後，其綜合統一亨廷頓舞蹈症評分表（cUHDRS）呈現出與基線相比的不同數值。在九個月時的合併分析顯示，cUHDRS 平均變化為 +0.64 分；而根據外部自然病程資料（Enroll-HD 和 TRACK-HD），具有症狀患者的自然變化則約為 -0.73 分。研究團隊強調這僅是一種探索性分析，需要進一步的隨機安慰劑對照試驗來確認。
此外，藥物在血液中突變型 HTT（mHTT）蛋白與 PMS1 mRNA 方面也顯示了劑量相關變化：9 毫克劑量組中的 mHTT 蛋白濃度呈現顯著下降趨勢，PMS1 mRNA 亦有一定程度的變化。PMS1 被認為是與體細胞 CAG 重複序列擴張有關的一個分子，這些生物標記的改變有助於評估 SKY-0515 對 RNA 調控機制的影響。
值得注意的是，在此研究階段內，SKY-0515 顯示出良好的耐受性，且具有測量可及的中樞神經系統藥物暴露數據。目前，Skyhawk Therapeutics 已將第二/三期 FALCON-HD 臨床試驗擴展至全球多個研究中心。
亨廷頓舞蹈症是一種罕見而遺傳性的神經退化疾病，現尚無核准可用於延緩或阻止病情進展的治療方法。Skyhawk 強調 SKY-0515 仍處於研究階段，尚未獲批作臨床使用，所有結果僅適用於研究與試驗評估。
未來的研究仍需在更大規模、對照嚴謹的臨床試驗中進一步確認相關觀察結果。此項研發成果將繼續受到廣泛關注，期待其能夠帶來更有效的治療方案。
