Avidity肌強直性營養不良症藥物研究結果令人鼓舞

聖地牙哥 - 生物科技巨擘 Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA)宣佈其針對 1 型肌強直性營養不良症(DM1)的 delpacibart etedesiran(del-desiran)第 1/2 期 MARINA 試驗最終結果將於 2 月 19 日刊登在《新英格蘭醫學雜誌》上。此研究評估了這種研究性抗體寡核苷酸結合物對 38 名成年 DM1 患者的療效。DM1 是一種進行性神經肌肉疾病，目前尚未有獲批的疾病修飾治療方法。受試者被隨機分配接受不同劑量的 del-desiran 或安慰劑。

RNA 股價在過去一年上漲了 128%，近六個月更是飆升 64%，價格接近 52 週高點 73.06 美元。根據 InvestingPro 分析顯示，儘管該股表現活躍，但其價格波動性相對較低。Avidity Biosciences 在其新聞稿中指出，del-desiran 在接受治療的參與者中使 DMPK mRNA 平均降低約 40%，有效解決了 DM1 的潛在遺傳病因。此外，此療法還在多項功能指標上顯示出改善效果，包括手部功能、肌肉力量、活動能力和患者報告結果。

Avidity Biosciences 的財務狀況顯示，其資產負債表上的現金遠超過債務，流動比率為 11.57。然而，該公司尚未盈利，在過去一年中錄得約 5.5 億美元淨虧損。維吉尼亞聯邦大學教授、MARINA 研究首席研究員 Nicholas E. Johnson 表示：「MARINA 研究的最終結果進一步證實了迄今報告的 del-desiran 數據，顯示出可接受的安全性以及在多項關鍵功能評估中的改善效果，包括肌強直，這是 DM1 標誌性症狀。」

此外，該療法的安全部份表現良好，大多數不良事件為輕微或中度。高劑量組中有兩起嚴重不良事件，一名參與者因此退出研究。

目前，del-desiran 正在進行全球第 3 期 HARBOR 研究，此研究針對 16 歲及以上 DM1 患者。該項研究於 2025 年 7 月完成招募，預計將在 2026 年下半年公佈頂線數據。根據 InvestingPro 資料顯示，Avidity Biosciences 的收入在過去一年中增長了 106%，分析師預測今年銷售額將增加 87%，但該公司預料仍無法扭轉虧損局面。

投資者需要注意的是，Avidity Biosciences 計劃於 3 月 3 日公佈財報。同時，該藥物已獲得 FDA 的突破性療法、孤兒藥和快速通道資格認定，以及歐洲和日本監管機構的孤兒藥資格認定。此文章資訊基於 Avidity Biosciences 的新聞稿聲明。