急性骨髓性白血病治療急迫 健保給付優化呼籲引發醫療界共鳴

中華民國血液病學會急性骨髓性白血病工作組召集人、台大醫院內科部主治醫師侯信安於19日呼籲優化健保給付限制，要求擴大次世代基因定序（NGS）給付範圍並消除療程互斥條款，以搶救惡性度最高的急性血癌病患。此呼籲基於AML（急性骨髓性白血病）佔台灣白血病病例32.2%，年新增近千例，其中逾5成為65歲以上長者，病情惡化迅速，若未及時治療可能數週內因感染或大出血死亡。現行健保給付條件過於嚴格，導致高齡患者存活期僅3至5個月，即使年輕族群5年存活率也僅50%以下，與國際新療法成效落差顯著。健保署承諾將依據實證滾動式修訂給付規定，接軌國際標準，加速病友治療進程。

病情惡化迅速治療窗口極為關鍵

急性骨髓性白血病為成人最常見且惡性度最高的急性血癌，其特點在於癌細胞快速佔據骨髓，導致健康造血細胞功能喪失。根據台灣血液病學會統計，每年新增病例近900例，65歲以上長者佔52.3%，中壯年族群則多見於40至60歲。侯信安醫師強調，此病發病急、症狀凶猛，患者常因發燒、貧血或出血症狀就醫，卻因診斷延誤錯失黃金治療期。過去僅能採用標準化療或骨髓移植，65歲以上患者平均存活僅3至5個月；即便年輕族群，5年存活率也難突破50%。近年新藥如FLT3抑制劑及IDH抑制劑的問世，已使65歲以上患者存活期延長至10至12個月，年輕族群5年存活率更達60-70%，但治療窗口極為緊迫——骨髓癌細胞在數週內可完全取代健康細胞，病友若未及時接受標靶治療，將面臨感染性休克或大出血死亡風險。此現況凸顯「與時間賽跑」的治療本質，任何給付限制都可能導致治療中斷，使病友失去關鍵生存機會。

健保給付限制導致治療中斷與互斥困境

現行健保給付制度存在三大瓶頸，嚴重阻礙治療成效。首先，次世代基因定序（NGS）雖已納入給付，但僅限特定癌別，未能涵蓋AML，使醫師無法精準判斷患者基因突變類型以選擇最適標靶藥物。其次，標靶藥物給付設有嚴格「療程次數與期限限制」，例如部分藥物僅給付3個療程，但臨床需持續使用以防止復發。侯信安舉例，曾有70歲女性患者使用標靶藥物3個月後病情穩定，卻因健保規定無法續用，導致癌細胞復發而死亡。更關鍵的是「給付互斥」條款，如標靶治療與低強度化療不可同時給付，使醫師在治療選擇上陷入兩難。例如，高齡患者需同時使用感染防護藥物與標靶藥物，但健保規定僅給付其中一項，迫使病友放棄必要輔助治療。此類限制與國際實務嚴重脫節——美國NCCN指南明確要求「治療全程整合」，而台灣健保仍沿用過時的單一療程給付模式，導致病友「被迫斷藥」或「治療不完整」。健保署雖承諾2024下半年擴大NGS給付至多癌別，但未明確納入AML，且未解決互斥問題，使醫師無法提供全方位照護。

優化方向對接國際標準強化治療完整性

侯信安醫師提出三大優化方向：第一，將NGS擴大納入AML給付，讓醫師能透過基因檢測精準選擇藥物，避免「盲用」標靶藥。目前台灣僅有30%AML患者接受基因檢測，遠低於歐美70%的普及率，造成治療效果落差。第二，鬆綁療程限制，參考日本「治療全程給付」模式，允許病友依臨床需求延長用藥，而非以固定療程次數為限。例如，針對體弱高齡者，可調整為低劑量長程治療，避免因健保規定導致中斷。第三，消除給付互斥，建立「治療地圖」整合各階段照護，包括標靶治療、感染防護、緩解後維持用藥等。此舉需健保署與醫療界共同研議，參考歐盟「癌症治療整合計畫」，將治療流程納入給付框架。侯信安強調，台灣健保雖已納入多項新療法，但給付條件未隨臨床進展更新，例如2023年FDA核准的AML新藥「Venetoclax+Azacitidine」方案，台灣健保卻僅給付部分組合，未能完整支持。若能優化，預期可使高齡患者5年存活率提升至55%，並減少復發率30%。健保署表示將於2024年Q3召開專家會議，整合實證研究滾動修訂給付標準，加速接軌國際實務。