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Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN)股價於近日積極上漲 7%，這一切皆因該公司宣佈其針對杜氏肌營養不良症（DMD）的 Z-Rostudirsen 第一/二期 DELIVER 試驗取得了積極頂線結果。研究結果顯示，在註冊擴展隊列中，主要終點指標肌肉營養蛋白在 6 個月時增加了 5.46%，相比基線值有統計學顯著性提升。此外，還記錄了多項臨床終點的功能改善，並且新的長期數據表明這些功能改善可以持續至 24 個月。
Z-Rostudirsen 展現出了良好的安全性和耐受性，在試驗中大多數與治療相關的不良事件為輕度或中度。最常見的相關事件包括發燒和頭痛，在註冊擴展隊列中未觀察到嚴重的不良反應事件。Dyne Therapeutics 仍然按照原計劃，預計在 2026 年第二季度提交美國加速批准申請，並有望於 2027 年第一季度推出該產品（前提是獲得優先審查）。
此外，該公司計劃於 2026 年第二季度啓動全球三期試驗以支持全球範圍內的產品批准。Raymond James 分析師 Michael Freeman 指出：「我們認為這些結果顯著降低了 FDA 加速批准的風險，並為最終確認性試驗提供了額外的風險降低。」因此他將 Dyne Therapeutics 的目標股價從 35 美元上調至 40 美元，同時仍維持「強力買入」的評級。
Dyne Therapeutics 相信這些結果驗證了其 FORCE 平台的潛力，可以提供多種產品，以改善具有挑戰性的神經肌肉疾病患者的生活。
