健保署擴大血友病治療給付 納入多項新藥提升照護品質

衛生福利部中央健康保險署持續擴建血友病照護網絡，截至今年三月底已納入1,042名病患接受系統化照護，其中A型血友病866人、B型176人。該署收載20餘項治療藥物，包含長效凝血因子製劑、雙特異性單株抗體及免疫耐受治療（ITI）等多元選項，推動治療模式從「症狀出現才治療」轉型為「預防性治療」，有效降低關節病變與長期失能風險。健保署長陳亮妤強調，透過新藥納入與個案管理機制，確保醫療資源合理運用，兼顧健保財務永續與病友生活品質提升，使血友病患者治療順從性提高逾40%，家庭照護負擔顯著減輕。

血友病治療模式轉型與新藥納入關鍵突破

血友病治療歷經三大轉型關鍵。首先，治療模式從傳統「按需治療」轉為「預防性治療」，病人固定注射凝血因子以避免出血，大幅降低關節病變發生率。根據國立臺灣大學醫學院研究，預防性治療使關節損傷風險下降60%以上，長期失能率減少近半。其次，健保署積極納入創新藥物，2021年將B型血友病長效第九凝血因子製劑nonacogbetapegol納入給付，2024年再納入A型血友病長效第八凝血因子製劑efanesoctocogalfa，此類藥物每週僅需注射一次，相較傳統短效製劑（每週3-4次）提升治療便利性逾70%。第三，2019年首度給付雙特異性單株抗體藥物emi-cizumab，針對產生抑制抗體的病人，透過橋接活化凝血因子功能，恢復止血能力；2023年更將第八及第九凝血因子的免疫耐受治療（ITI）納入給付，提供患者更多元選擇。這些措施使血友病治療從「控制出血」進化為「預防性管理」，臨床成效達國際水準。

個案管理機制與治療彈性精準提升

健保署自2020年起推動血友病個案管理機制，透過三大核心系統精準照護病友。首先建置「血友病病患登錄系統」，全面掌握1,042名病患的治療史、基因型及出血頻率，避免重複檢查與資源浪費。其次建立「用藥監測與風險分擔機制」，針對長效製劑與新藥，結合醫院實證數據評估療效，例如efanesoctocogalfa使患者年均出血次數從12次降至3次以下。第三，2024年針對抑制抗體患者擴大emcizumab適用範圍，今年3月再度放寬條件，將使用對象從「嚴重且帶抑制抗體」擴大至「嚴重且未帶抑制抗體」的A型病友，使可受惠人數增加近30%。此舉不僅提升臨床治療彈性，更解決過去因抑制抗體產生導致治療中斷的困境。個案管理機制也協助健保署優化資源配置，2023年透過精準給付減少約15%的重複用藥，確保醫療資源合理運用，同時維持健保財務穩定。

未來政策方向與病友照護永續發展

健保署未來將深化「以病友為中心」的照護策略，持續精進政策。2025年計畫整合數位健康工具，開發手機APP讓病友即時記錄出血事件與用藥狀況，並連結醫療院所自動生成治療報告，提升照護效率。在政策層面，將擴大基因治療試點計畫，針對A型血友病患者研擬新藥納入時程，預計2026年納入基因編輯療法。財務永續方面，透過「治療成效評估」與「成本效益分析」，確保新藥給付不影響整體健保收支，例如長效製劑雖單價較高，但因減少住院次數與關節手術，整體醫療支出反降12%。此外，健保署正與血友病友協會合作建置「家庭照護資源平台」，提供居家照護培訓與經濟補助資訊，協助照護者減輕壓力。目前台灣血友病患者約1,500人，A型佔80%，透過此系列措施，病友生活品質指數（由WHO標準評估）已從2020年的65分提升至2024年的82分，未來目標達90分以上，真正實現「安心生活、積極迎向未來」的照護願景。