血友病新藥健保給付生變 藥廠撤案病友期待落空

衛福部健保署近日突傳震撼消息，B型血友病基因治療新藥納保程序突告中斷。台灣196位B型血友病患期盼的突破性治療，因輝瑞與傑特貝林兩家藥廠相繼撤回健保給付申請案而陷入停滯。健保署原訂4月16日舉行藥物共擬會討論此案，卻突遭取消，令病友團體及醫療界措手不及。此事件關鍵在於，該基因治療新藥單劑售價高達350萬美元（約1億台幣），健保署曾積極推動平行審查機制，卻因藥廠臨時撤案導致進度延宕。健保署副署長顏家瑞證實撤案事實，強調藥廠未說明原因，但健保署仍維持鼓勵用藥多樣性立場，呼籲廠商重提申請。此舉不僅打擊病患對脫離週期性注射的期待，更凸顯罕病藥物審查機制的脆弱性。

藥廠突撤案引發醫療界震撼

輝瑞藥廠早在2023年即決定撤案，全球總部更宣佈停止研發血友病治療藥物，但另一主力廠商傑特貝林的臨時撤案才真正引爆風暴。健保署原排定4月16日審查會議，卻因傑特貝林未提前通知而緊急取消，連血友病專科醫師都驚訝於此。據熟悉醫療體系人士透露，傑特貝林撤案過程極為倉促，甚至未向醫界說明原因，導致病友團體在會議前會中才得知消息。台灣弱勢病患權益促進會理事長陳莉茵指出，會前有血友病團體基於經費考量，主動放棄爭取B型藥物納保，令其深感遺憾。此舉反映罕病治療資源分配的嚴峻現實，A型血友病患者人數約千人，B型僅196人，但高價新藥審查常因規模小而被排擠。更關鍵的是，病友期待基因治療能讓其體內第九凝血因子活性提升至36%，減輕每周注射補充針劑的負擔，但撤案使此願景再度遙不可及。

健保署立場與病友現實困境

健保署副署長顏家瑞明確否認撤案與「罕病專款不足」有關，強調「沒有這樣的事」，並重申維護病友用藥多元性的原則，正積極鼓勵廠商重新送審。然而，藥廠基於保密協議未說明撤案原因，外界只能推測可能涉及成本效益評估或全球策略調整。三總醫院血友病中心主任陳宇欽分析，B型血友病患者需週期性注射第九凝血因子，長期治療不僅造成經濟壓力，更影響生活品質。基因治療雖非根治，但能將因子活性提升至36%，使關節出血等併發症減少，大幅改善生活品質。不過，治療前四個月需每周監測肝臟發炎狀況，若出現發炎須立即使用類固醇，此過程增加醫療負擔。陳宇欽指出，部分病友因此處於觀望狀態，期待新藥能真正減輕注射頻率，但撤案使治療選擇更為有限。健保署雖曾表示高度重視，但藥廠撤案暴露審查程序缺乏透明度，病友團體呼籲建立更完善的罕病藥物納保機制，避免類似事件重演。

治療原理與未來展望

B型血友病基因治療的核心在於透過基因編輯技術，使患者體內持續產生第九凝血因子。陳宇欽進一步說明，目前治療後因子活性約36%，雖未達正常值40%以上，但已顯著降低出血風險。治療過程需嚴密監控，尤其前三個月肝臟發炎機率較高，須每週回診檢查肝功能。若未及時處理，肝細胞受損會導致凝血因子表現下降，反而加重病情。此細節顯示基因治療非單純「一針解決」，而是需長期醫療配合的複雜過程。台灣血友病協會指出，現行治療方式仍以週期性注射為主，病友平均每年需承受數十次注射，每劑費用約新台幣30萬元，長期累計負擔沈重。新藥若納保，將使病患年治療成本從百萬元降至數萬元，但高價藥物的審查與成本效益評估仍是關鍵瓶頸。醫療界呼籲，健保署應建立罕病新藥專屬審查流程，避免因藥廠策略調整導致病患權益受損。同時，需加強與國際藥廠合作，透過價格談判降低單價，使高價新藥能真正惠及病友。目前健保署正與食藥署協調，加速重啟審查，但病友團體期待能有更透明的溝通機制，避免未來再現「撤案突襲」的困境。