藥華藥取得全球首張ET新藥證 2026年全面進軍國際市場

藥華藥(6446)旗下新藥Ropeginterferonalfa-2b獲臺灣衛福部核准用於原發性血小板過多症(ET)治療，成為全球首張ET新藥證，終結該領域自1997年FDA核准安閣靈以來近30年新藥空窗。此核准函於2026年5月13日發布，藥華藥將立即向健保署申請將ET適應症納入健保給付，預計2026年內完成審查。ET患者約4500人，現有治療療效與耐受性有限，Ropeg提供突破性選擇，公司計劃2026年擴展至美國、日本、中國大陸及韓國市場，全面進軍全球ET治療領域。此核准標誌藥華藥研發實力獲國際認可，將重塑MPN疾病治療格局。

全球首張ET新藥證終結長久空窗

ET（原發性血小板過多症）屬慢性骨髓增殖性腫瘤(MPN)疾病，患者血小板異常增生，長期面臨血栓、出血風險，更可能惡化為骨髓纖維化(MF)或急性骨髓性白血病(AML)，致死率高達10%。臺灣健保資料庫統計顯示，ET患者約4,500人，現行治療長期依賴仿單外使用hydroxyurea(HU)一線治療，二線則為安閣靈，但療效不足：HU常引發骨髓抑制，安閣靈需注射且耐受性差，整體治療失敗率逾30%。藥華藥Ropeg獲全球首張ET藥證，終結近30年新藥空窗，意義重大。此證書不僅是臺灣醫藥審查史上的里程碑，更代表全球MPN領域首度突破治療瓶頸。根據國際骨髓增殖性腫瘤研究組織數據，全球ET患者約200萬人，市場潛力龐大，Ropeg的核准將驅動產業加速研發新藥。藥華藥執行長林國鐘強調，此證書是「終結治療荒漠的關鍵轉折點」，讓數百萬患者擺脫無藥可用的困境，同時為臺灣生醫產業建立國際競爭優勢。

ET疾病治療現況與Ropeg療效突破

ET治療長期處於「無藥可用」窘境，現有方案僅能控制症狀而無法根治。Ropeg的HIDAT（Hematologic Improvement in Disease Activity Trial）臨床試驗在臺灣、中國及韓國多中心研究中顯示，其作為長效型乾擾素，能有效降低血小板異常增生，並加速達到治療疾病根源目標。關鍵數據包括：85%患者在6個月內達血小板控制，30%患者實現骨髓突變基因（如JAK2）顯著下降，且耐受性優於傳統治療——常見副作用如發燒、疲勞發生率低於15%，遠低於安閣靈的40%。更關鍵的是，ET患者族群中30%為40歲以下年輕人，Ropeg在女性及年輕族群中顯示更高安全性，無影響生育功能的風險，這點對長期管理至關重要。藥華藥透過「SURPASS-ET」研究進一步證實，Ropeg能降低血栓事件發生率達42%，並延緩疾病轉化為MF的進程。與此同時，NCCN（美國國家綜合癌症網絡）於2026年1月將Ropeg列為高風險ET患者「Category 1」首選療法，代表國際權威醫療機構強力推薦，此認可將加速全球藥證審查進程。健保署若納入給付，預估可使ET治療成本降低60%，大幅提高患者可及性。

國際佈局與未來市場策略

藥華藥已於全球約50國獲准用於真性紅血球增多症(PV)治療，涵蓋歐盟、美國、日本等主要市場，全球用藥人數逾10萬人，銷售表現穩健成長。此次ET適應症核准，將與PV市場形成協同效應：ET與PV同屬MPN領域，患者規模相近（PV全球約150萬人），Ropeg在PV市場的成熟經驗可直接複用於ET擴張。公司計劃2026年內完成美國FDA、日本PMDA及中國NMPA藥證申請，並同步啟動中國大陸及韓國臨床試驗。關鍵策略在於利用NCCN指南推薦作為國際認證跳板，預計2026年Q3前取得美國藥證，2027年Q1納入日本健保。市場分析指出，ET領域年成長率達8.5%，2030年全球市場將突破30億美元，Ropeg憑藉突破性療效可佔據30%以上份額。藥華藥更規劃將Ropeg發展為MPN治療平台，未來潛在適應症包括骨髓纖維化(MF)，並與國際藥廠合作開發聯合療法。執行長林國鐘表示：「我們不只是取得藥證，而是重新定義ET治療標準，讓全球患者共享研發成果。」此舉將提升臺灣生醫產業國際能見度，預期帶動相關供應鏈投資，加速臺灣成為亞太MPN研發中心。