藥華藥Ropeg獲衛福部核准全球首例治療原發性血小板過多症

藥華藥（6446）13日宣佈旗下新藥Ropeginterferonalfa-2b（Ropeg）獲衛福部食藥署核發適應症核准函，正式適用於治療接受羥基脲（HU）治療後產生抗藥性或無法耐受的原發性血小板過多症（ET）成人患者。此核准使臺灣成為全球首個核發Ropeg用於ET治療的國家，終結ET領域近30年新藥空窗期，創下台灣自主研發新藥在骨髓增生性腫瘤（MPN）治療的關鍵里程碑。核准依據全球第三期臨床試驗SURPASS-ET結果，該試驗顯示Ropeg組持久性臨床反應率達42.9%遠優於對照組安閣靈（6.0%），達統計顯著差異（p=0.0001）。此突破性進展標誌著臺灣新藥研發實力獲國際肯定，為全球數百萬MPN病患帶來新治療選擇，並奠定藥華藥在全球MPN領域名列前茅的基礎。

全球首例核准的臨床數據與治療突破

SURPASS-ET試驗作為全球首個針對ET新藥的第三期試驗，採用獨特HIDAT方案（高初始劑量加速滴定），以250mcg起始劑量快速提升至目標劑量（350mcg-500mcg），大幅縮短達效時間。試驗設計嚴格設定主要療效指標，要求患者同時達成血液學反應、症狀改善及脾臟腫大改善，且未發生重大出血或血栓事件，標準之高為MPN領域前所未見。結果顯示Ropeg組在持久性臨床反應率（durable clinical response）上顯著超越安閣靈（42.9% vs 6.0%），且安全性數據優於現有治療，特別在年輕患者族群中表現更為突出。此數據不僅通過衛福部審查，更獲美國國家綜合癌症網絡（NCCN）於2026年1月正式納入診療指南，列為高風險ET患者第一類（Category 1）首選療法，國際醫學界高度肯定其臨床價值。Ropeg作為新一代長效型乾擾素，已在全球50餘國核准用於真性紅血球增多症（PV）治療，此次ET適應症擴展，使其成為MPN領域唯一具備雙適應症全球上市的藥物，強化藥華藥在腫瘤免疫治療的領導地位。

臨床需求與患者照護的迫切轉變

ET為慢性骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病，患者血小板異常增生，長期面臨血栓、出血風險，更可能惡化為骨髓纖維化（MF）或急性骨髓性白血病（AML）。根據臺灣健保資料庫統計，國內ET患者約4,500人，現行治療以羥基脲（HU）為一線療法，但僅30-40%患者達有效控制，且常見骨髓抑制等副作用；二線治療雖有安閣靈，但療效有限且需長期注射，患者生活品質受損。Ropeg的核准直接解決此醫療缺口，其HIDAT方案能快速達治療目標，降低突變基因活性，並在女性及20-40歲年輕族群中展現優越耐受性。藥華藥執行長林國鐘強調，此核准不僅是藥華藥深耕MPN領域的里程碑，更代表臺灣研發實力獲全球認可。未來藥華藥將加速向健保署申請ET適應症納入給付，預計2026年完成審查，使治療成本降低50%以上，提升4,500名本土病患可近性。此舉亦呼應WHO癌症防治策略，強化臺灣在罕見病治療的國際角色，避免患者因經濟因素放棄治療。

全球市場佈局與未來臨床進展

Ropeg獲ET適應症核准後，藥華藥將加速推動全球多國藥證申請，目標2026年內取得美國、日本、中國及韓國ET藥證。美國FDA已接受SURPASS-ET為樞紐性研究，並以EXCEED-ET試驗（針對未治療ET全族群的單臂試驗）作為確認性證據，預計2027年完成審查。EXCEED-ET結果顯示，Ropeg在未曾接受治療的ET患者中療效更顯著，為第一線用藥提供新選擇。藥華藥同步啟動全球醫學推廣計劃，透過國際骨髓增生性腫瘤學會（MPN Society）舉辦衛教活動，提升醫師對Ropeg的認知。未來將擴展至其他MPN亞型，如真性紅血球增多症（PV）的治療優化，並研發新劑型以縮短給藥週期。此外，藥華藥已與全球頂尖癌症中心合作進行真實世界研究（RWS），追蹤Ropeg在ET患者長期生存率及疾病轉化率的影響，預計2027年發布首份數據。此舉不僅鞏固藥華藥在MPN領域的領導地位，更為台灣新藥產業開拓國際市場提供典範，預期2027年ET適應症全球銷售額將突破10億美元，創造超過500個高技術就業機會，深化臺灣作為亞洲新藥研發樞紐的地位。