FDA批准Elevidys基因療法增強免疫抑制試驗

美國馬薩諸塞州劍橋的消息 – Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) 宣佈美國食品藥品監督管理局已批准在其 ENDEAVOR 研究第 8 組中進行劑量測試，以評估接受 ELEVIDYS 基因療法的非行走杜氏肌營養不良患者的增強免疫抑制方案。該公司股票在過去一週內錄得顯著的 8.43%回報，儘管過去一年下跌超過 83%，但仍顯示市場對此消息反應正面。

新的研究組將招募約 25 名非行走參與者，在治療方案中加入西羅莫司，以降低急性肝損傷(ALI)風險。ALI 是與 AAV 基因療法相關的已知併發症，尤其在非行走患者中令人擔憂。Sarepta 維持強勁的流動性狀況，流動比率為 2.95，顯示其有能力支持 ENDEAVOR 等重要臨床研究。

根據 Sarepta 研發總裁 Louise Rodino-Klapac 表示：「我們仍然深切致力於服務所有患有杜氏肌營養不良的人，包括那些已失去行走能力的人。」公司計劃在 2025 年底前啟動該研究組，預計在 2026 年下半年收集主要終點數據。

關於恢復非行走患者的商業給藥決定將在審查研究數據後與 FDA 合作做出。ELEVIDYS 是唯一獲批准的杜氏肌營養不良基因療法，全球已有超過 1,100 名患者接受治療。最近標籤更新後，該療法仍可用於 4 歲及以上的行走患者。

Sarepta Therapeutics 還宣佈了 Elevidys 的重要更新。美國食品藥品監督管理局批准了 Elevidys 的新標籤，其中包括針對急性嚴重肝損傷和急性肝衰竭風險的黑框警告。更新後的標籤將該療法的使用限制在四歲及以上的行走患者。儘管存在這些安全顧慮，FDA 仍維持對 Elevidys 的批准。

伯恩斯坦(Bernstein)將 Sarepta Therapeutics 的目標價格上調至 20 美元，理由是在第三季度業績穩健和最近標籤更新後，對 Elevidys 的估計更高。瑞穗(Mizuho)則重申其「優於大盤」評級，目標價格為 26 美元。

此外，Sarepta 還在推進其 SRP-1003 的 1/2 期研究，這是一種用於治療 1 型肌強直性營養不良症(DM1)的療法。該研究已完成前兩個劑量組的研究並完全招募了第三組。在安全性審查結果良好後，該研究將繼續進行更高劑量的測試。