Dyne Therapeutics報告杜氏肌營養不良治療進展良好

美國馬薩諸塞州沃爾瑟姆－Dyne Therapeutics, Inc. （NASDAQ:DYN）在週一宣佈，該公司的實驗性療法 zeleciment rostudirsen，在治療杜氏肌營養不良症（DMD）方面取得進展。zeleciment rostudirsen 是用於適合外顯子 51 跳躍的 DMD 患者的治療方案。DELIVER 試驗結果顯示，六個月後肌肉含量調整後的肌營養不良蛋白表達增加了 5.46%（p<0.0001），且多個臨床終點觀察到功能改善，包括站立速度和 10 米行走/跑步速度相對於安慰劑均有所提高（名義 P<0.05）。肺功能在六個月時保持穩定，安慰劑組則出現下降。此外，Dyne Therapeutics 還報告了新長期結果，在試驗的持續擴展部分中，所有評估的終點在 24 個月內持續功能改善。

Dyne 總裁兼首席執行官 John Cox 指出：「憑藉其高水平的肌營養不良蛋白表達、良好的安全性、方便的每月給藥方案，以及通過六項預先指定的臨床措施評估的功能改善，z-rostudirsen 有潛力改變適合外顯子 51 跳躍的 DMD 患者的護理。」

此外，zeleciment rostudirsen 在追蹤長達 36 個月的 86 名參與者中保持了良好的安全性。大多數與治療相關的不良事件為輕度或中度，發熱和頭痛是最常見的症狀。

Dyne Therapeutics 計劃在 2026 年第二季度提交美國加速批准的生物製品許可申請，並預計在 2027 年第一季度在美國潛在上市，前提是 FDA 授予優先審查。杜氏肌營養不良症是一種罕見的 X 連鎖進行性神經肌肉疾病，在美國約有 12,000 人，在歐盟約有 16,000 人受到影響。

近期，Dyne Therapeutics 還報告其 DM1 治療藥物 zeleciment basivarsen 的第 1/2 期 ACHIEVE 臨床試驗的一年數據，表明在選定的註冊劑量下，功能和力量有臨床意義的改善。此外，日本厚生勞動省已授予 Dyne 的 DYNE-251 用於治療杜氏肌營養不良症的孤兒藥資格，在獲得批准後可能提供長達 10 年的市場獨佔權。

在分析師活動方面，Bernstein 已將 Dyne Therapeutics 的目標價格提高至 21 美元，維持市場表現評級，指出即將發布的 DYNE-251 數據作為潛在催化劑。Piper Sandler 則重申了超重評級，目標價格為 48 美元，對該公司的 DYNE-251 治療在未來試驗中達到主要終點表示信心。

Dyne Therapeutics 亦宣佈任命 Brian Posner 加入其董事會，以帶來豐富的執行和投資經驗。此文章由人工智能協助翻譯。更多資訊，請參閱我們的使用條款。