窮健保付「一針1億」天價藥物引質疑 健保署長詳解

健保署宣佈自 2025 年 12 月 1 日起，罕見疾病「芳香族 L- 胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC 缺乏症）」的基因治療藥物納入給付範圍，該藥一針價值達 1 億元，成為全球單價最高的藥品。此舉引發社會質疑，認為健保財政緊繃卻投入巨額費用在特定天價藥上，僅能延長病童的生命至 20 歲。

面對社會的質疑，健保署署長陳亮妤解釋，所有納入給付的藥品皆經過公正透明的審查程序。AADC 缺乏症基因治療藥物自去年二月提出申請後，健保署於二月至八月間召開三次專家諮議會並通過相關會議紀錄，供社會檢視。該藥只適用於 18 個月至 6 歲之間、患有嚴重表現型的病童，終身施打一次即可。預估首年使用人數約 13 人，藥費約 13 億元；之後每年新增 5 名患者，費用約為 5 億元。

胸腔內科醫師蘇一峰在臉書上質疑，根據目前的研究結果顯示，接受治療的病童在 60 個月後「幾乎無法如常生活」，僅有 8%可使用輔助器行走。他認為，花 1 億元讓 7 歲死亡變成 20 歲死亡是否值得？

也有其他醫師持不同看法，內科醫師姜冠宇指出，治療價值應考量功能改善而非壽命長短。他表示，在少子化現象下，罕見疾病的病童相對稀有，因此更難認同將大量資源用於高齡者的無效醫療。

陳亮妤強調，所有藥品納入健保給付均需經過嚴謹且透明的審查程序。AADC 缺乏症基因治療藥物每次進行支付時都會重新評估，原則上每 2 至 3 年檢視一次專款使用情況，依實際效果決定是否繼續給付。

衛福部長石崇良過去多次強調，即便如此仍只佔每人不到 5 元的費用，但能夠拯救罕病兒童的生命，絕對值得投入。