石崇良揭健保評估機制 高價罕藥納入引爭議

衛福部自 12 月起開始給付一劑價值破億元的 AADC 罕見疾病基因治療藥物，此舉在各界引發爭議。衛福部長石崇良指出，健保預算有限，因此高價罕見疾病用藥納入健保需要更明確的給付評估機制。行政院已審查「行政法人國家醫療科技評估中心」草案，目標是在體制內設立此中心，以完善醫療科技評估機制。

衛福部明年已經編列 192 億元預算，再加上公務預算挹注的 20 億元，專款專用於罕見疾病及血友病用藥。具體而言，12 月納入健保的 AADC 缺乏症基因治療藥物 eladocagene exuparvovec（商品名 Upstaza），單劑價格高達 1 億元，創下健保史上最貴單價給付藥品紀錄。

此藥適用於 18 個月至 6 歲以下、患有嚴重表現型的 AADC 缺乏症患者。這也是全球唯一針對該疾病的基因治療法，且終生僅需施打一次。衛福部估計首年約有 13 名患者使用，藥費達 13 億元；第二年至第五年每年新增 5 名患者，年度藥費約 5 億元。

石崇良在媒體專訪中指出，目前國內醫療科技評估多由財團法人醫藥品查驗中心（CDE）負責。為提升專業度與評估效率，衛福部去年已成立國家級健康政策與醫療科技評估中心（CHPTA）專責辦公室，並提出相關法案，立法通過後將設立醫療科技評估中心。

未來該中心將提供客觀、中立的科學評估結果，作為健保給付參考，協助資源有限的健保財務做出更精準決策。同時，擴大整體評估量能，與國際知名科技評估機構接軌。

另外，針對《財劃法》及中央總預算卡關可能影響長照 3.0 施行，石崇良強調，長照 3.0 的核心目標是兼顧預防、照護與安寧療護，確保長者在健康老化過程中獲得完整支持。在預防面向上，將整合社區資源，透過銀髮健身俱樂部及社團據點活動，提升長者的肢體活力及社會參與度，同時減緩失智風險。

對於已出現失能或突發健康事件的長者，則會建立社區搶救機制，盡量延緩失能，並補足夜間與假日照護服務，提高照護可近性。