罕病有藥無命等 團體吁健保補足救命預算

罕見疾病基金會與中華民國罕見疾病研發製藥發展協會於 9 月舉辦「罕病永續倡議媒體教育工作坊」，探討如何改善罕病用藥環境。近年來，罕病患者在治療過程中常面臨「有藥可醫、沒命可等」的困境。自 2016 年起，已有超過 2783 名病友因等待期間離世，死亡率高達 34.71%。

工作坊播放兩部影片，揭示罕病病友所遭遇的醫療缺口與制度困境。第一支影片聚焦先天性全身脂質營養不良症及小兒發作型低磷酸酯酶症等疾病。患者即便已有對應藥物，仍因健保給付不足而無法及時獲得治療。如高家兄弟中，哥哥確診後等待新藥進台灣時不幸離世；弟弟則錯過黃金治療期，病情不斷惡化。

另一支影片則關注已獲藥物給付的罕見疾病，例如特發性或遺傳性肺動脈高壓及陣發性夜間血紅素尿症。這些病友雖有藥可用，但不同患者對藥物的適應性和給藥方式各有差異，希望能有更多的治療選擇，改善生活品質。

台大醫院基因醫學部醫師李妮鍾指出，罕見疾病患者每天都與時間賽跑，但高昂的治療費用往往讓病人望之興歎。現行健保給付程序過於冗長，造成無數病友心中的煎熬。

罕藥專款僅佔健保總額約 1.38%，而 2026 年預算編列中的罕藥專款僅為 136.66 億元，遠不足以滿足全台近兩萬名罕病患者的需求。罕見疾病基金會指出，若依照既有用藥自然成長與新藥需求推估，實際應需預算高達 153.97 億元。

蒲若芳執行長認為，罕病病人無法像常見疾病病患一樣依靠商業保險，只能仰賴全民健保。制度上應該給予罕病患者額外保障，而非要求他們在效率競賽中與其他疾病競爭。她建議，在可控風險下先行讓少數真正需要的人使用新藥，並藉助追蹤資料持續監測療效。

陳莉茵總結表示，罕病病友仰賴健保體系，期待的不是特權而是制度上的正義。她呼籲相關單位正視罕藥專款預算不足的問題，在未來總額協商中恢復依法、透明且可預期的編列模式，積極爭取公務預算彌補缺口。