健保罕病藥費短缺 病團將陳情求公務預算支付

罕見疾病患者的等待時間長達 18.26 個月，部分患者甚至等藥超過 30 個月，罕見疾病基金會統計指出，歷年來因等不到罕病用藥而離世的病友數量高達 2783 人。根據最新數據顯示，明年度罕病預算低估了約 18 億元。為此，罕見疾病基金會希望衛福部能夠編列公務預算支付罕病藥費。

罕見疾病基金會執行長陳冠如指出，在 2024 年健保總額協商中，醫界提出要將罕見疾病用藥專款歸零，這讓許多患者及其家屬感到非常焦急。而在 2026 年的協商過程中，健保署改變了罕病患者的專款成長率計算公式，並且排除了非罕病用藥的經費需求，加上近年來脊髓性肌肉萎縮症（SMA）和 AADC 缺乏症等基因治療藥物的給付，這些因素共同導致了藥費短缺。罕見疾病基金會表示，近期將邀請衛福部長石崇良進行拜訪，提出「編列公務預算支付罕病藥費」以及「罕病專款基期計算回歸常軌」這兩大訴求。

陳冠如強調：「我們並不是在爭取預算數額，而是要求建立一個透明、公平且可預測的制度。」目前，台灣有 247 種罕見疾病被公告，但只有 126 種罕藥獲得認定，其中真正能通過健保給付治療 47 種罕病的藥物僅 86 種，加上部分罕病患者的特殊營養食品在內，總計可以治療且有給付的罕病共有 68 種，佔所有罕見疾病的 27.5%。此外，還有 28 種新的罕見疾病正在等待給付，涉及 25 種疾病、5233 名患者，其中 1224 人的生存僅依靠單一藥物維持。

罕見疾病基金會創辦人陳莉茵表示，多年來已有 2783 位罕病患者在等候治療期間離世，死亡率高達 34.71%。以 AADC 缺乏症基因治療納入健保為例，每針劑費用高達數千萬元，引發廣泛討論。輔大數據科學中心主任蒲若芳認為，罕見疾病患者的治療價值不容忽視，雖然藥物費用高昂，但在財務效率之外，更應該考慮到倫理因素，而不只是單純地考量「錢」的因素。

罕病基金會希望透過這些訴求，能夠促進政策的改善和資源的有效分配，讓罕病患者早日得到必要的治療。