罕病有藥無命等？病團吁健保補足救命預算

罕見疾病患者往往在面對新藥治療時，面臨著「有藥無命」的困境。隨著醫療科技不斷進步，越來越多罕見疾病的治療藥物問世，然而台灣仍有許多病友因健保給付不足而無法及時得到救治。為了改善這種情況，罕見疾病基金會與中華民國罕見疾病研發製藥發展協會共同舉辦了「罕病永續倡議媒體教育工作坊」。

在本次活動中，專家和病友們分享了真實的故事，揭示了罕見疾病患者所面對的醫療缺口與制度困境。影片中展示了一種先天性全身脂質營養不良症及小兒發作型低磷酸酯酶症等疾病的病患，他們有全球唯一對應藥物，但由於健保尚未給付，只能靠專案、恩慈或自費零星支撐。臺大醫院基因醫學部李妮鍾醫師指出，當知道新的治療技術出現時，都會為這些患者感到開心，因為他們的生命每天都處於與時間賽跑的狀態，但無力感也因此而來。

另一些已獲藥物給付的罕病患者則面臨著個體差異和用藥方式不同的挑戰。例如，陣發性夜間血紅素尿症（PNH）及特發性或遺傳性肺動脈高壓（IPAH）等疾病患者，在「有藥可用」的情況下仍難以找到最適合自己的治療方式。

罕見疾病基金會創辦人陳莉茵表示，2026 年健保總額預算已達 9,883.35 億元，然而罕藥專款僅約 1.38%，但需承擔全台近兩萬罕病患者與家屬的救命需求。她強調，並不是在爭取更多的預算，而是呼籲建立透明、公平且可預期的健保制度，落實「制度正義」。

根據基金會整理數據顯示，目前台灣公告罕見疾病 247 種，認定罕藥 126 種，真正獲健保給付者僅 86 種藥物（可治療 47 種罕病）。加上部分使用特殊營養食品作為治療的病例，總計可被治療且有給付的罕病共有 68 種，不足總公告罕病的 3 成。目前仍有 28 種新罕藥等待給付，可照顧 25 種疾病、5,233 位病人，其中 1,224 人僅能依靠一種藥物進行治療。

多年來已有 2,783 名病友在等待期間離世，累積死亡率高達 34.71%。罕見疾病基金會根據既有用藥自然成長及新藥需求推估，罕藥預算應約為 153.97 億元，而 2022 年度健保總額協商中，罕藥專款僅編列 136.66 億元（罕藥及血友病專款共 191.91 億）。基金會呼籲預算缺口必須由公務預算或特別預算補足，並建議健保署恢復依法、循歷年模式計算既有用藥自然成長與新藥收載所需預算。

此外，輔仁大學數據科學中心蒲若芳執行長提出，罕見疾病患者可以透過「暫時性支付」或「有條件給付」機制，在風險可控的前提下使用急需的治療藥物。這將有助於在保障病人利益的情況下，合理利用有限資源。

總之，對於罕見疾病的治療，政府和社會各界應共同努力，提升健保制度的透明度與公平性，確保罕病患者能夠及時獲得所需的治療。