立法委員劉建國與立委陳昭姿及立法院厚生會於雲林縣召開公聽

NET罕見病治療現況與診斷挑戰

神經內分泌腫瘤（NET）屬高度罕見疾病，全球發病率約1至2例/10萬人口，台灣每年新診斷案例約500至1000例，卻因症狀隱匿常被誤診為胃腸疾病或神經官能症，確診時多已進入中晚期。根據台灣癌症登記資料，NET佔所有腫瘤比例低至0.5%，但診斷過程平均需3至5年，導致治療時機延誤。病友團體指出，台灣專科醫師資源稀少，全台僅約20家醫院具備NET診療能力，且缺乏標準化診斷流程。此外，治療選擇受限，化療與手術效果有限，PRRT成為關鍵療法。延伸補充，國際研究顯示，早期診斷可使五年存活率提升40%，但台灣因制度缺失，病友常在晚期才獲診斷，錯失最佳治療窗口。衛福部2023年報告亦承認，罕見病醫療資源配置不足，導致病友跨縣市奔波，增加身心負擔。此現象不僅反映制度落後，更凸顯罕見病防治法執行落實度不足，亟需政策革新。

PRRT國際經驗與台灣給付落差

PRRT作為NET精準治療的國際標準療法，已在全球22國納入健保給付，包括美國、德國及日本。德國自2018年納入後，病友治療率提升35%，醫療成本降低20%，因避免遠距治療的額外支出。美國健保（Medicare）更要求醫院建立NET專科中心，整合放射性藥物與多學科團隊。反觀台灣，TFDA於2021年核准PRRT適應症，但健保未給付，病友須自費300至400萬元，等同於平均家庭10年收入。病友尤小姐分享實例，赴馬來西亞接受治療後，需搭乘12小時航班返台，飛行中因體力不支多次暈眩，坦言「在飛機上不斷思考希望能在台灣治療」。延伸分析，台灣醫療水準具國際競爭力，2023年WHO評比全球醫療系統第10名，卻因健保給付制度僵化，導致病友流失。補充數據，全球PRRT年治療人數逾5萬，台灣2023年僅20餘例自費治療，顯示制度性阻礙。更關鍵的是，國際給付基於本土疾病負擔評估，而台灣健保署仍過度依賴國外臨床數據，忽略台灣NET流行病學特徵，如亞洲族群對藥物反應差異，造成療效評估偏差。

政策建議與制度革新路徑

劉建國提出四大政策方向：一、健保給付應回歸本土臨床證據，而非僅引用國外研究，建議衛福部與醫學會共同建置台灣NET臨床資料庫，累積實證數據；二、加速核醫藥物支付標準修訂，納入疾病負擔計算，例如將PRRT成本效益比納入健保評估框架，參考日本「罕見病治療補助計畫」，設定分階段給付機制；三、強化供藥體系整合，建立區域性PRRT治療中心，避免藥物短缺，如參考德國「核醫藥物聯盟」模式，協調藥廠與醫院供應鏈；四、提升醫療科技評估透明度，納入病友代表參與決策，確保政策貼近需求。延伸建議，可借鏡台灣血友病健保給付經驗，於2025年前完成PRRT納入，預估每年節省跨海治療支出1.2億元。衛福部應成立跨部會專案小組，結合健保署與醫學會，制定「NET治療路徑指引」，整合診斷、治療與追蹤。未來更需推動永續核醫體系，與國際精準醫療接軌，例如參與歐盟「罕見病治療協作網」，提升台灣在罕見病領域的國際能見度。此舉不僅解決病友困境，更能強化台灣醫療科技產業競爭力，避免人才外流至海外治療中心。