高價罕見疾病藥物納健保惹議 解方出爐
衛福部於十二月初開始提供一劑價值破億的罕見疾病藥物 AADC 缺乏症基因治療藥物，引起各界討論。為此，衛福部長石崇良提出了一項解方——即推動醫療科技評估制度改革，以更嚴謹的方式決定高價罕見疾病藥物是否納入健保給付。
根據資料顯示，12 月開始給付的 AADC 缺乏症基因治療藥物 Upstaza，單劑價值高達一億元，為健保史上最高單價藥品。該藥用於治療 18 個月至 6 歲之間、具嚴重表現型的 AADC 缺乏症患者，此病患者因遺傳缺陷導致神經系統無法有效製造多巴胺，進而引發一系列癥狀。
衛福部表示，明年已編列 192 億元專款專用於罕見疾病及血友病治療藥物，並再挹注 20 億元公務預算，以確保相關藥品的可得性。據健保署預估，在首年使用人數約為 13 人的情況下，全年藥費達 13 億元；第二年至第五年每年新增 5 名患者，年度藥費約 5 億元。
針對高價罕見疾病藥物納入健保給付的問題，石崇良指出，目前國內醫療科技評估多由財團法人醫藥品查驗中心（CDE）委託辦理。為了提升專業度與評估效率，衛福部去年已成立國家級健康政策與醫療科技評估中心（CHPTA）專責辦公室，並進一步提出法案，立法通過後將設立專門的醫療科技評估中心。該中心未來將提供客觀、中立的科學評估結果，作為健保給付參考，幫助資源有限的健保財務做出更精準決策。
此外，面對《財劃法》及中央總預算卡關可能對長照 3.0 施行造成影響，石崇良強調長照 3.0 的核心目標是兼顧預防、照護與安寧療護。在預防方面，將整合社區資源，透過銀髮健身俱樂部及社團據點活動提升長者肢體活力和社會參與度，從而減緩失智風險。對於已經出現失能或突發健康事件的長者，將建立社區搶救機制，盡量延緩失能，並補足夜間與假日照護服務，提高照護可近性。
