一針一億元！台大研發罕病藥物納健保上路

十二月新制，台大醫院研發的罕見疾病藥物納入健保給付。此款由胡務亮教授帶領團隊自 2007 年起研發的基因治療藥物「AADC 缺乏症」，一劑價值近一億元，成為單價最高的救命藥品。根據衛福部宣佈，從十二月一日開始，該藥將正式納入健保範圍內。

AADC 缺乏症是一種遺傳性罕見疾病，主要影響嬰幼兒，導致嚴重的發展遲緩、動眼危象等症狀，病童可能在二至五歲之間因併發症而死亡。根據台大醫院新生兒篩檢資料統計，每 3 萬個新生兒中約有一例。該藥物被視為目前唯一可以終身一次治療該疾病的基因療法。

健保署預估，在新制生效第一年內約有 13 位病人將受惠，總費用約需 13 億元。此後每年新增患者數量及費用大致為五人與五億元。衛福部長石崇良曾強調，即便如此高昂的費用，每位台灣民眾只需付出不到 5 元即可拯救一名罕見病童的生命。

台大醫學院小兒科名譽教授胡務亮教授領導的團隊自 2007 年起進行研發工作，該藥物在技術轉移後由美國藥廠接手臨床試驗。這項研究不僅是台灣新藥發展的重要突破，也再次體現了台灣醫療科技實力。

此政策對於罕見病童及其家庭來說是一個重大的好消息，預料未來會有更多罕見疾病患者能透過健保獲得必要的治療。