台大發明的「AADC缺乏症」基因治療藥每針1億，健保買回引議論

台灣大學所發明的基因治療藥物「AADC 缺乏症」，在今年十二月被納入健保給付範圍後，引發了許多討論。該藥物單價高達一億元，創造了健保給付藥品單價的新紀錄，這在醫界引起了不小的爭議，有人甚至質疑：為何台大所研發的藥物最終要授權給國外公司？

腫瘤科吳教恩醫師認為這種說法其實是對醫藥研發流程的重大誤解。他指出，從實驗室到臨床應用，新藥的開發過程極其複雜且成功率低，僅有少數能從上百個候選藥物中勝出。每個失敗案例都代表著巨大的成本損失，這些成本並非可以忽略不計的樂透投注金額。

吳教恩醫師進一步說明，當時台灣市場上沒有任何企業願意投資罕見疾病藥物研發項目。因為罕病市場規模小、成功率低且回報期長，使得新藥開發成為高風險活動，很少有企業會冒此風險。如果現在由台灣自行生產並銷售這些藥品，同樣的價格是否又會被批評為「圖利外國」呢？這一點在高端疫苗事件中已有所體現。

罕見疾病治療藥物高昂的成本根源，在於其患者群體極少且研發成本固定。吳教恩醫師將之比喻為餐廳經營：如果一家餐廳每個人都消費 2000 元就能盈利，那麼當每月只有一位客人時，為了維持營運需要收取多少費用呢？這正是罕見疾病藥物所面臨的困境。這些藥物的昂貴並非由不良意圖造成，而是出於商業實情和研發邏輯。

最後，吳教恩醫師強調，台灣健保願意承擔高昂費用給付罕病藥品，是因為「性命無價」的理念。這些藥物不僅能拯救生命、改善患者的生活品質，還能讓家庭看到希望。對於 AADC 缺乏症這樣的罕見疾病患者來說，即使不能恢復到完全正常狀態，僅僅能夠從無法抬頭變為可以坐起來，也已經是一大福音。

吳教恩醫師認為，正確資訊應該被廣泛傳達，醫療議題不應受到陰謀論的影響。他呼籲台灣社會進行更成熟、客觀的討論，研發新藥並非一句簡單的「為什麼不自己做」可以概括的問題。