罕病一針1億元 健保付錢外企賺？醫界怒回應

罕見疾病「芳香族 L- 胺基酸類脫羧基酶缺乏症」（AADC 缺乏症）的基因治療藥物近日被納入健保給付範圍，一針療程的費用高達 1 億元，這一消息引發了社會各界的熱烈討論。醫師蘇一峰指出，在這個高昂的價格背後有一種新的說法，即透過這樣的高價來支持台灣生技研發生長。然而，他認為這種說法並不太合邏輯，因為這筆錢最終被美國藥廠賺走，而非用於國內相關技術和產業發展。

蘇一峰在臉書上表示，健保支付高昂費用的真實性質值得商榷，「健保當盤子就是支持台灣生技嗎？」他強調，如果真的想要支持研發，應該是向科技部申請經費，而不是借由健保來消化高昂成本。目前這幾十億元的成本實際上並未用於國內相關技術和產業發展。

另一方面，土城醫院血液腫瘤科主任吳教恩指出，罕見疾病的藥物研發成功率極低，只有不到 1％。每個專案都需要數十億台幣的投入，且一旦失敗就意味著全部資金付諸東流。這種商業現實與研發邏輯使得每名患者的治療成本自然會飆升。

AADC 缺乏症是因為第 7 號染色體上的基因缺陷所導致，病人在出生後 6 個月開始出現症狀，包括嚴重發展遲緩、眼動危象、自律神經系統功能失調、吞嚥困難等。目前尚無積極有效的治療方式。

總之，在這場討論中，各界對於罕見疾病高價藥物的承擔能力與支持研發生長的有效性提出了質疑，未來可能需要更多相關政策和措施來平衡醫學進步與公眾負擔之間的關係。