罕病億萬藥費納健保 病友團感謝肯定 Taiwan Develops Expensive Rare Disease Dru

台灣研發罕見疾病 AADC 基因治療藥物並納入健保給付，引發各界關注。台大醫院基因醫學部胡務亮團隊自 2007 年起研發此種罕病治療方式，經過多年努力後，終於在近期獲得衛生福利部門批准納入健保範圍。該藥品一劑費用高達新臺幣 1 億元，第一年將提供給約 13 名患者使用，總費用為 13 億元。

然而，此舉引起胸腔內科醫師蘇一峰的質疑。他認為，台灣在出資研發和臨床試驗後，美國藥廠卻能以高昂價格回收投資，這似乎存在一定的不公平性。更令人不解的是，患者即使接受治療後仍可能無法完全改善運動或智能發展方面的異常情況。

AADC 病友聯誼會對此表示感謝。他們指出，自 2010 年起，台大醫院團隊一直為患該疾病的孩子們努力研發治療方式，並已有約 30 名小病人通過臨床試驗得到治療。聯誼會強調，台灣目前確認為罕病的有 247 種，而可獲得健保給付的僅 86 種，能夠治療 47 種罕見疾病；仍有 28 種罕藥等待健保評估，有望照顧到 25 種罕病患者的健康。可惜的是，至今尚有 16 種罕病尚未找到有效的治療方法。

對於社會上關乎高額藥物是否會影響其他健保支出的擔心，AADC 病友聯誼會指出，根據最新資料顯示，2026 年健保總支出將達到 9883.35 億元，其中罕見疾病專款僅佔 1.38%，比例極低。此外，罕病藥物在健保制度中屬於「專款制」，不會影響其他健保部分的費用分配，更不會排擠一般急症或急重症藥品的使用。

聯誼會對此表示強烈感謝，認為台大醫院及相關部門所付出的努力無比重要。他們強調，健保給付第一支台灣研發的 AADC 基因治療不僅為目前 13 名患者帶來希望，更代表台灣願意支持創新治療方式，落實全民健保社會保險尊重生命的本質與精神。