高價罕藥納健保引爭議衛福部設立評估中心解難題

衛福部自 12 月起將給付高達一劑破億元的罕見疾病藥物 AADC 基因治療藥物，該藥物名為 eladocagene exuparvovec，又稱 Upstaza。此藥適用於 18 個月至 6 歲之間，且病情嚴重的 AADC 缺乏症患者，是全球唯一的針對此疾病的基因療法，只需一次施打即可終生受用。根據健保署預估，首年約有 13 名患者使用該藥物，費用高達 13 億元；而在未來的第二年至第五年，每年新增 5 名患者，年度藥費約 5 億元。

衛福部長石崇良表示，面對健保預算有限的情況，需要建立一套更明確的給付評估機制。行政院已審查通過「國家醫療科技評估中心」草案，最快將於本會期送交立法院審議，目標是在體制內設立此中心，完善相關評估機制。衛福部明年已經編列 192 億元專款專用於罕見疾病及血友病的藥物費用，並額外挹注 20 億元作為公務預算。

Upstaza 將在 12 月起開始由健保支付使用，此舉引發各界爭議。石崇良指出，目前國內醫療科技評估多通過財團法人醫藥品查驗中心（CDE）委託辦理，為提升專業度與效率，衛福部去年已成立國家級健康政策與醫療科技評估中心（CHPTA）專責辦公室，並進一步提出法案。未來該中心將提供客觀、中立的科學評估結果，作為健保給付參考，幫助財務有限的健保做出更精確的決策。

此外，針對可能影響長照 3.0 施行的預算問題，石崇良表示，長照 3.0 的核心目標是兼顧預防、照護與安寧療護，確保長者在健康老化過程中獲得完整支持。在預防方面，長照 3.0 將整合社區資源，藉由銀髮健身俱樂部及社團據點活動，提升長者的肢體活力和社會參與度，並減少失智風險。對於已經出現失能或突發健康事件的長者，將建立社區搶救機制，盡量延緩失能，並補充夜間與假日的照護服務，提高照護可近性。