罕病藥費短缺 病團憂心-budget不足影響生命權

罕病藥費短缺問題日益嚴重，根據罕見疾病基金會統計，罕病患者從等待藥物納入健保到獲得治療的平均時間達十八點二六個月，部分患者的等藥時間更超過三十個月。自建國以來，已有二七八三名罕病患者因無法等來救命藥物而離世。面對明年度罕病預算低估了十八億元的現象，罕見疾病基金會呼籲衛福部編列公務預算支付罕病藥費。

罕見疾病基金會執行長陳冠如指出，早在二零一四年健保總額協商時，醫界就要求將罕用藥專款歸零，這使許多患者及其家屬備感焦急。在二零二六年健保總額協商中，健保署改變了專款成長率計算公式，排除罕病患者使用非罕用藥所需經費，加上今年陸續給付脊髓性肌肉萎縮症（ＳＭＡ）及ＡＡＤＣ缺乏症等基因治療藥物，這些因素累積導致藥費短缺十八億元。陳冠如強調：「我們並未吵預算，而是要求一個透明、公平且可預期的制度。」

根據統計，在台灣已公告二四七種罕病與一五八種罕用藥中，真正獲得健保給付者僅佔一小部分。目前只有八十六種治療藥物獲健保支應，加上部分罕病患者的特殊營養食品，總計可被治療且有給付的罕病數量為六十八種，這只佔全部罕病患者數量的百分之二十七點五。現階段仍有廿八種新罕用藥排隊等待給付，這些新藥可以照顧廿五種疾病、五千二百三十三名病人，其中僅十二百二十四人只能依靠一款藥物存活。

罕見疾病基金會創辦人陳莉茵表示，多年來累計有二七八三名罕病患者在等藥期間離世，死亡率高達百分之卅四點七一。面對罕用藥費短缺的問題，罕病基金會將拜訪衛福部長石崇良，提出兩大訴求：一是編列公務預算支付罕病藥費；二是希望罕用藥專款基期計算回歸常軌。

此外，ＡＡＤＣ缺乏症基因治療納入健保後每針劑昂貴到一億元，引發社會討論。輔大數據科學中心主任蒲若芳認為，罕病患者有其獨特的治療價值，雖然藥物費用高昂，但其給付不應僅從財務效率考量，更應將倫理放在心中，不能單純以「錢」論英雄。

面對罕用藥費短缺的問題，衛福部與健保署需更加註重病患的需求，確保罕見疾病患者能夠獲得及時有效的治療。