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罕見疾病患者常面臨著「有藥可治，卻等不到」的困境。根據罕見疾病基金會與中華民國罕見疾病研發製藥發展協會於 12 月 9 日共同舉辦的「罕病永續倡議媒體教育工作坊」指出，在全球多已開出治療方案的情況下，這些患者仍因健保給付問題而苦等。此情況引發現場眾多關注者的重申：建構透明及可持長的健保制度，對於罕見疾病患者至關重要。

此次工作坊邀請了學界、醫界以及病友代表共同探討如何改善現行的罕病藥物給付機制。在影片中，先天性全身脂質營養不良症及小兒發作型低磷酸酯酶症等病患皆表達出對健保未能即時提供治療手段的不滿情緒。患者希望能在黃金治療時期獲得足夠的醫療資源以延長生命。

罕見疾病基金會陳莉茵創辦人指出，目前罕病患者的藥物給付僅佔健保總預算的大約 1%，這對於數萬名罕病患者來說顯得太薄弱了。「我們不只希望病友能夠活著，更希望能讓他們活得更好。」她呼籲政府應確立制度永續性，以減少病友面對的不確定性。

工作坊還討論了罕見疾病藥物給付現狀的另一個重點問題——即藥物給付專款不足。根據資料顯示，2026 年健保總額預算已達 9883.35 億元，但罕病藥物專款僅約 1.38%，然而卻需要支應近兩萬名罕病患者的治療需求。「這是不合理的。」陳莉茵強調。

除了以上問題，工作坊還探討了如何利用健康科技評估（HTA）和大數據來改善罕見疾病患者的生活品質。蒲若芳執行長指出，罕見疾病患者往往需要承受更高的風險，因此社會有責任提供額外的保障。「我們不是在追求效率最大化，而是在尋找一個平衡點，確保這些特殊的群體能夠得到應有的照護。」

專家們一致認為，台灣健保制度具備一定的彈性和管理能力，有能力在可控風險下試行新的治療方案。透過暫時性支付和條件給付機制，可以讓患者及早獲得必要的藥物治療。

總之，此次工作坊為罕見疾病患者的未來治療提供了方向：透過建立透明、可持長的健保制度，確保這些特殊患者能夠得到應有的照護與支持。