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《罕病》納入美國推薦統一篩檢組(RUSP) ! 日本協和製藥(Kyowa)旗下售價高達 425 萬美元一次性基因療法 Libmeldy 將受益 日期 : 2025/12/22 作者 : 孫和琳（生技投資第一站） Recommended Uniform Screening Panel(RUSP)、衛生與公眾服務部 HHS、罕病 生技產業受到政策、法規的影響很大!!

美國衛生和公共服務部長小羅勃甘迺迪(Robert F. Kennedy Jr.)最近將異染性腦白質營養不良症 (MLD) 和杜氏肌肉營養不良症加入到聯邦政府推薦統一篩檢組 (Recommended Uniform Screening Panel，RUSP) 的疾病清單中。RUSP 是美國衛生與公眾服務部 (HHS) 部長建議各州在其州級新生兒普遍篩檢 (NBS) 計劃中篩選的一系列疾病清單。分析師認為，儘管各州不會受到清單的約束，但由日本協和製藥（Kyowa）旗下子公司 Orchard Therapeutics 所銷售的治療異染性淋巴細胞白血病（MLD）的一次性基因療法 Libmeldy，因為篩檢得更加普及，其銷售將會受益。一次性基因療法 Libmeldy 在 2024 年核准上市，這是第一個獲得 FDA 批准用於治療兒童 MLD 的療法。預計 2025 年有四位接受治療，Lenmeldy 在美國的批發採購成本 (WAC) 定為單次治療 425 萬美元。隨著 Libmeldy 納入美國藥品監管局（RUSP）的監管範圍，分析師預測，至少有 14 個州（佔美國人口的一半以上）將進行 MLD 篩檢，這可能會使美國每年接受治療的患者總數達到 40 例。這將為 Libmeldy 帶來約 180 億日圓（約 1.143 億美元）的額外銷售額。基因療法 Lenmeldy

適用於患有無症狀晚期嬰兒型（PSLI）、無症狀早期青少年型（PSEJ）或早期症狀早期青少年型（ESEJ）MLD 的兒童，這些統稱為早髮型 MLD。該疾病是由一種名為芳基硫酸酯酶 A（ARSA）的酶缺乏引起的，導致脂肪物質在細胞內積聚。該基因負責幫助分解導致 MLD 進展的有害硫酸酯積聚物。由於基因的缺失，中樞神經系統受損，導致運動和認知功能喪失。該療法包括單次輸注個體化的基因療法，由患者的造血幹細胞 (HSC) 製成，這些細胞經過基因改造，含有 MLD 患者缺失的必需 ARSA 基因的功能性拷貝。異染性腦白質營養不良症（MLD）

是一種致殘性疾病，患者會出現感覺喪失、認知能力（如思考和記憶）、運動能力、語言和吞嚥功能障礙、癱瘓，最終導致死亡。如果沒有這項基因療法的成功，被診斷出患有 MLD 的嬰兒通常會在五歲前死亡，青少年型 MLD 患者通常會在發病後 10 至 20 年內死亡，成人型 MLD 患者通常會在發病後 14 年內死亡。上一篇《臨床試驗》2025 年重要案例之一: UniQure 治療亨丁頓舞蹈症治療臨床試驗宣稱成功 但 FDA 不同意?? 下一篇《減肥》諾和諾德(Novo Nordisk)每周注射一次減重複方藥物 CagriSema (GKP-1+ 胰澱素 amylin) 預計 2026 年向 FDA 申請核准上市

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