CAR-T二代藥物取得藥證 健保署研議提前治療順位擴大給付

衛福部健保署自112年11月起將CAR-T細胞免疫治療納入健保給付，截至今年1月底已累積90名血液癌症患者受惠，平均每位藥費高達819萬元，總支出近7.3億元。衛福部長石崇良日前宣佈，第二代CAR-T治療藥物已取得食藥署藥證，專家委員會正啟動醫療科技評估程序，研議是否接軌國際最新指引，將治療順位從現行的第三線提前至第二線，讓更多瀰漫性大B細胞淋巴瘤與急性淋巴性白血病患者能提早獲得治療機會。這項政策評估預計將參考國外臨床數據、成本效益分析及國內醫療資源配置現況，為台灣血癌治療開創新里程碑。

健保給付現況與治療成效深度解析

目前納入健保給付的CAR-T細胞治療主要適用於兩大族群，分別是25歲以下急性淋巴性白血病（ALL）患者，以及成人瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）患者，必須在經歷兩線標準治療失敗或復發後，才能申請給付。中華民國血液病學會理事長柯博升指出，這兩類血液癌症患者傳統上預後極差，復發率高且治療反應不佳，CAR-T療法問世後徹底改變治療版圖，讓患者有機會達到長期疾病控制，甚至提高治癒可能性。

根據健保署公佈的臨床治療成果數據，CAR-T用於急性淋巴性白血病的一年整體存活率達到87.5%，顯著優於國際治療成效的77.1%；而在瀰漫性大B細胞淋巴瘤的應用上，治療成效亦比傳統化療合併標靶藥物高出16個百分點。石崇良部長強調，這些數據證實CAR-T在台灣的執行品質與治療效果不僅達到國際水準，甚至超越全球平均，顯示國內9家執行醫院的醫療團隊已累積豐富經驗。

然而，高度客製化的治療流程也反映在昂貴的醫療成本上。從病患T細胞採集、實驗室基因改造、品質管控到回輸體內，整個療程需耗時數週，技術門檻極高。中華民國血液及骨髓移植學會理事長葉士芃說明，自110年起台灣正式邁入CAR-T細胞免疫治療新時代，這項結合基因工程、細胞治療與免疫科技的創新療法，不僅是單純用藥，更需要完整的醫療團隊支援，包括細胞治療中心、加護病房、神經科與重症醫學科等多專科合作，才能確保病患安全。

第二代藥物登場與納保評估機制

石崇良部長透露，第二代CAR-T治療藥物已經取得我國食品藥物管理署核發的藥品許可證，健保專家委員會正依照既定管道啟動評估程序。與第一代藥物相比，新一代CAR-T在細胞持久性、抗腫瘤活性與安全性方面均有提升，臨床試驗顯示其完全緩解率與長期存活數據更具優勢，且細胞因子釋放症候群與神經毒性等嚴重副作用發生率略有下降。

納保評估過程將採用醫療科技評估（HTA）架構，全面考量臨床療效、經濟效益、預算衝擊與倫理社會影響等多重面向。健保署將召集血液腫瘤專家、藥物經濟學者、公衛專家及病友團體代表組成專家會議，同時參考加拿大、英國、澳洲等國家級醫療科技評估機構的報告，並結合台灣本土真實世界數據（RWD）進行分析。由於CAR-T藥價昂貴，即使僅小幅增加給付個案，對健保財務衝擊亦相當可觀，因此評估過程格外謹慎，預估至少需要6至12個月才能完成初步建議。

此外，專家委員也將探討給付條件是否需調整。現行給付規定要求患者必須完成兩線治療，但部分病患在第二線治療失敗後身體狀況已極度虛弱，可能無法承受CAR-T療程。因此，學會建議應建立更具彈性的審查機制，例如允許醫療團隊根據病患體能狀態、疾病惡化速度與生物標記等指標，提前提出申請，避免錯失治療黃金期。

國際趨勢推動治療順位提前

最引人注目的政策方向，是健保署研議參照國外最新醫療指引，將CAR-T從第三線提前至第二線治療。美國國家綜合癌症網絡（NCCN）與歐洲腫瘤學會（ESMO）近年已陸續更新治療建議，針對高風險復發的瀰漫性大B細胞淋巴瘤患者，在第一線治療失敗後，可直接考慮CAR-T療法，無需再嘗試第二線化療。

葉士芃理事長解釋，這項改變等於將CAR-T治療與自體骨髓移植放在同等重要的策略位置。傳統上，骨髓移植被視為根治血液癌症的最後手段，但移植前需要高劑量化療清髓，毒性強且併發症風險高。CAR-T作為一種「活藥物」，能夠在體內持續監控並清除癌細胞，對於部分患者而言，療效可能優於移植，且生活品質衝擊較小。

若健保決定跟進國際趨勢，預估每年符合給付條件的患者人數將從目前的40至50人增加至80至100人，藥費支出可能翻倍。為此，健保署將與藥廠展開價量協議談判，探討風險分攤機制或療效給付模式，例如依據治療反應分階段付款，或設定年度給付上限，以控制財務風險。同時，也將要求藥廠提供真實世界資料追蹤計畫，確保長期療效與安全性。

執行醫院資源配置與醫療品質管控

現階段全台僅有9家醫學中心符合健保執行CAR-T治療的嚴格條件，包括台大醫院、台大癌醫中心、林口長庚、中國醫藥大學附設醫院、台北榮總、亞東醫院、台中榮總、高雄醫學大學附設醫院及花蓮慈濟醫院。這些醫院必須通過細胞治療中心認證，具備無菌操作室、細胞培養設備、液態氮儲存系統，且醫療團隊需完成原廠訓練並累積一定案例數。

柯博升理事長指出，CAR-T療法並非單純的門診用藥，患者接受T細胞回輸後，必須在醫院附近居住至少兩週，密切監控是否發生細胞因子釋放症候群（CRS）或免疫效應細胞相關神經毒性症候群（ICANS）等嚴重副作用。這些併發症可能在短時間內迅速惡化，需要加護病房等級的照護能力，因此醫院必須建立24小時緊急應變機制，確保病患安全。

資源集中化雖有助於確保醫療品質，但也衍生出區域醫療可近性問題。目前9家醫院主要分佈於北中南都會區，東部僅花蓮慈濟一家，離島地區則完全缺乏服務據點。對於偏鄉病患而言，除了藥費負擔外，還需額外支出交通、住宿與陪病成本，經濟壓力不容小覷。健保署表示，未來將研議跨院合作模式，例如由區域醫院負責病患篩選與前期照護，細胞製備與回輸則由中心醫院執行，以擴大服務覆蓋率。

癌友康復後的社會支持體系建構

癌症希望基金會董事靳秀麗強調，CAR-T納入健保讓治療目標從「活下來」邁向「活得更好」，但康復後的癌友仍面臨多重挑戰。首先是免疫重建期的感染風險，CAR-T療法會清除體內原有的B細胞，導致免疫球蛋白低下，部分患者需要定期補充免疫球蛋白，這項費用目前尚未納入健保給付。

其次是心理社會適應問題。經歷重大疾病的存活者常出現創傷後壓力症候群、焦慮與憂鬱，擔心疾病復發，對重返職場缺乏信心。靳秀麗指出，現行健保給付偏重急性醫療，對於心理諮商、職能復健與社會支持等整合性照護資源著墨不足，亟需建立跨專業的長期追蹤機制。

此外，CAR-T療法長期副作用仍在持續觀察中，國際上已有零星的繼發性腫瘤案例報告，雖然因果關係尚未確立，但需要建立全國登錄系統，進行至少15年以上的長期追蹤。健保署承諾將與癌症登錄中心合作，建置CAR-T專屬資料庫，收集真實世界證據，作為未來給付政策調整的科學依據，同時也為病患提供更安全完善的照護網絡。