台灣史上最貴健保給付藥物Upstaza上市：單劑近1億

自今年 12 月 1 日起，中央健康保險署將調整健保藥品給付規定，新增納入 3 種重大治療用藥。其中最受關注的是罕見疾病基因治療藥物 Upstaza，該藥由台大醫院團隊研發，單劑價格近新台幣 1 億元，正式納入健保「暫予支付」，寫下健保史上單價最高給付紀錄。根據健保署預估，生效後首年使用人數約 13 人，總藥費約 13 億元。這款基因治療藥物主要用於治療「芳香族 L- 胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC 缺乏症）」，屬於遺傳性罕見疾病，通常在嬰兒早期出現症狀，導致嚴重發展遲緩、動眼危象及四肢運動異常等問題。根據台大醫院新生兒篩檢統計，約每 3 萬人中有 1 名個案。

Upstaza 主要用於治療 18 個月以上、未滿 6 歲且具有嚴重表現型的 AADC 缺乏症病人，並指出這是唯一治療該疾病的基因療法，需終生施打一次。此外，健保新制還擴大癌症治療給付範圍，在轉移性胰臟癌方面，將擴大給付 Onivyde 的藥品組合，作為成人第一線治療。臨床研究顯示，該療法可延長整體存活期與疾病未惡化時間，有助改善胰臟癌治療選擇不足的困境。預估首年至第五年約 121 至 152 人受惠，總藥費約 0.57 億至 0.71 億元。

在停經後轉移性乳癌治療上，新制將新增給付含 tucidinostat 成分藥物，適用於荷爾蒙受體陽性、HER2 陰性且既有治療後復發或惡化的患者。預估首年至第五年約 261 至 700 人受惠，總藥費約 0.63 億至 1.69 億元。

這些新給付規定的實施，將有助提升罕見疾病及癌症患者的治療選擇與用藥可近性，並改善相關病患的生活品質。