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天價罕見疾病藥物 AADC 缺乏症基因治療藥物自明年 12 月 1 日起正式納入健保給付範圍，引起各界爭議。根據衛福部資料，該藥每劑價格近一億元，預估第一年使用人數約為 13 人，藥費總計約 13 億元；未來每年新增病例 5 例，藥費每年約 5 億元。AADC 缺乏症病童會出現嚴重動作障礙，多數難以活過 5 歲。此藥終生只需施打一次。

對此，醫界看法不一。有醫師認為，「健保投入大量資金換來的是年齡從 7 歲延長至 20 歲的生命時長，值得嗎？」另一些醫師則指出，AADC 缺乏症多因運氣不佳所致，「健保理應救助這種誰都可能罹患的疾病！」

衛福部表示，該基因治療藥物將納入健保給付，並指出在治療 60 個月後，僅 8%病童能借助輔助器具行走。蘇一峰醫師在其臉書上批評，「健保花費一億元讓 7 歲死亡的孩童延長至 20 歲，這種做法真的合理嗎？」

對於此舉的反饋，網民意見紛呈。有人批評道：「這筆十多億資金用於其他癌症治療會救多少人？」更有患癌病人表示不平，「我身罹邊緣性癌症，連基礎化療都需自費，我也希望活下去。」

婦產科醫師陳彥廷認為，AADC 缺乏症患者雖罕見，但因遺傳模式特殊，得病的確是極度不幸的結果。他強調：「健保就是要救助這種誰都可能罹患的疾病！這才是真正的公平。」陳彥廷補充說，抽菸引發的疾病才是真正不公平的給付項目。

基因治療專家張家銘接受採訪時指出，此療法對部分病童效果顯著，可改變其一生發展軌跡。但他同時也提醒，高額藥費必然會壓縮其他病人的健保資源。