健保署：AADC罕見疾病治療藥3年後再評估效益

健保署宣佈 AADC 罕見疾病治療藥品納入給付，但將在三年後重新評估其效益

衛生福利部中央健康保險署最近宣佈，將芳香族 L- 胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症的基因治療藥物納入健保給付。這種藥物每劑價值新台幣 1 億元，在社會上引起廣泛討論和質疑。

據瞭解，這款新藥是由台大醫院基因醫學部胡務亮團隊自 2007 年起研發，並技術轉移給美國藥廠後，最終成功納入健保支付項目。面對外界對此舉的批評，健保署長陳亮妤指出，此次決定是經過多次專家諮詢會議及共擬會議才作出的，所有過程均公開透明。

根據共擬會議的紀錄，該藥物能幫助患者達成運動里程碑，例如在治療 24 個月後，有 50%的患者可獲得完全頭部控制，38.9%可獨立坐著，而 11.1%則能在他人支持下站立。對於年齡較小的患者，其效果尤為顯著。

陳亮妤表示，由於藥物價格高昂，健保署與廠商共同商議分期支付方案。根據共擬會議同意，這款藥品將暫時納入健保給付項目，三年後將重新評估療效，並檢討其支付價及給付條件。

罕見疾病 AADC 缺乏症的患者往往在嬰兒時期就開始表現出嚴重發展遲緩、動眼危象等症狀。台北市立聯合醫院中興院區整合醫學照護科主治醫師姜冠宇認為，這款新藥能夠讓這些孩子獲得一段時間的正常製造血清素和多巴胺，進而改善功能。

綜合上述資訊，健保署將在三年後重新評估 AADC 罕見疾病治療藥物的療效與給付條件。此舉旨在確保健保資源的有效利用，同時也反映出社會對於罕見疾病的關注和支持。