罕病新藥一劑近億元 健保署澄清不會排擠癌症給付

健保署近期給付罕見疾病 AADC 缺乏症基因治療藥物一事，引發社會廣泛討論。根據健保署最新消息，該藥物每劑價格高達 9,999 萬元，為迄今健保給付藥物中最昂貴者之一，引起部分人士質疑其效用與合理 xing。

有網紅醫師指出，一億元可以幫助 200 個癌症病人，認為這筆費用應從其他疾病給付款項中補足。但健保署副署長龐一鳴澄清表示，罕見疾病藥物專款獨立支應，並有行政院每年編列 20 億公務預算挹注，不會排擠其他疾病的給付權益。此外，AADC 藥物的價格談判過程中設有分期支付機制，健保署將根據患者病情效果付款。

從健保署預估，首年約 13 名病童受惠，第二年至第五年每年 5 人，全年共計 18 人次，總費用第一年約為 13 億元。雖然此筆高額給付引起爭議，但專家指出 AADC 缺乏症患者現狀多需長期仰賴護理，接受基因治療後有八成以上病童可以改善生活品質，甚至部分兒童能恢復正常活動能力。

簡穎秀主任強調，以往對於 AADC 缺乏症無有效治療方案，而此次治療可讓許多孩童重新站立甚至行走，對其家庭與社會都有重要意義。健保署表示將於 3 年後評估療效，再調整給付條件，以確保資源合理利用。

總而言之，健保署希望透過專款獨立支應的方式，保障罕見疾病患者權益同時也避免排擠其他疾病的資源分配，這項措施未來仍需持續關注與評估其成效。