衛福部長：AADC缺乏症新藥一針1億仍暫時性支付

衛福部宣佈自 2025 年 12 月起，對十八個月至六歲以下的 AADC 缺乏症患者提供新藥暫時性支付。這項決定引起了一些醫界人士的質疑，認為一針價值億萬的新藥只讓患者壽命延長至二十歲以上，卻需要終生醫療照顧。衛福部長石崇良指出，這不是說該藥只能延長病童的壽命到二十歲，而是因為臨床試驗時間尚短，目前僅能觀察到壽命有顯著延長。

AADC 缺乏症是一種因基因缺陷導致無法合成正常功能 AADC 酶而引發類似帕金森氏症運動障礙的嚴重疾病。患者平均壽命約七歲。根據石崇良的說法，這項新藥雖能讓病童壽命延長至二十歲以上，但每針需一億新台幣的高昂費用，使得有些人質疑該資金本可投入其他領域如癌症治療。

胸腔內科醫師蘇一峰在其臉書上批評指出，在相同花費下，可以幫助上百甚至上千名癌癥患者。此外，AADC 缺乏症病童使用藥物後仍會出現運動障礙和智能問題，需終身醫療照顧。石崇良則表示，面對這樣的困境，健保體系必須通過「醫療科技評估（HTA）」來決定給付範圍。

根據衛福部的說法，新藥已進入第二期臨床試驗，且多個病患使用後症狀改善顯著。石崇良強調，這項藥物並非只能延長壽命至二十歲，而是因為臨床試驗時間不足，目前僅能觀察到壽命大幅延長至二十歲左右。此外，該新藥在台灣進行臨床試驗，共有廿六名病患使用，除二人因其他原因離世外，其他患者都還存活且生存期均有延長。

石崇良強調，這項決定是經過詳細的醫療科技評估後才做出的，以確保資源被合理利用。他比喻說，就像在救人的選擇中必須做出難以取捨的決定一樣，健保體系也面臨這樣的困境。