罕病患等不到藥病逝衛福部專款遭低估病團陳情

罕見疾病病友因為等不到藥而離世的案例屢見不鮮，最新數據顯示已有超過 2783 名病患因此逝世。根據《聯合報》報導，衛福部健保署在 2025 年的總額協商中，改變了專款成長率計算公式，導致罕見疾病藥品費用短缺高達 18 億元。這項調整讓原本就因等待健保給付而苦惱的病友更加難以獲得所需治療。

罕見疾病基金會執行長陳冠如指出，由於新計算方法排除了罕病患者使用非罕藥認定藥品以及去年開始給付的昂貴基因治療藥費，使得預算大幅低估。這將對正在等待健保給付的 28 種罕見疾病藥物造成嚴重影響，讓這些藥物更難以納入給付範圍。此外，陳冠如強調，病友平均等藥時間從 2023 年起延長到 18.26 個月，部分病人甚至超過 30 個月。這不僅意味著患者面臨生命三時間賽跑的壓力，也顯示出「暫時支付」給付模式在罕見疾病治療上的不足。

為此，罕見疾病基金會將近期拜訪衛福部長石崇良，要求編列公務預算以支付罕病藥費。陳冠如表示，2025 年總額協商中曾出現醫界健保預算版本要求罕藥專款歸零的情況，讓許多病友「急得跳腳」；而 2026 年協商過程中，健保署改變了計算公式，使得藥費短缺問題更加嚴重。

除了上述問題外，陳莉茵也指出，根據「罕病防治及藥物法」第 19 條規定，未經查驗登記的藥物可以專案申請許可使用。過去龐貝氏症等罕見疾病藥品曾以此管道引入並獲得健保給付。但近年來由於國際藥廠多認為台灣市場規模較小，加上進口程序複雜，因此很少再利用此管道讓罕病藥物納入給付範圍。

台大醫因醫學部主治醫師李妮鍾則指出，在國外有專案進口管道可以引入罕見疾病藥品，但國際藥廠多認為台灣市場規模較小而不願提供。即使通過專案進口程序，也需要提交各種文件，且進入台灣後還需申請健保給付，過程繁瑣。

因此，罕病患者和其家屬對於未來治療前景仍然充滿擔憂與不安，希望相關單位能夠考慮這些實際困難，並儘可能為罕見疾病患者提供更有效的支援。