罕病藥物不足三成 2783人等死呼救！民團倡解方

罕見疾病患者面臨藥物不足，2783 人因等不到治療而離世

根據台灣罕見疾病基金會的統計，在已經公告的 247 種罕見疾病中，真正能夠獲得健保給付的罕病僅佔約三成。目前，全球罕見疾病的新藥日益增多，但台灣罕見疾病患者卻因藥物不足而苦惱。自從 2025 年開始至今，已有超過 2,783 名罕病患者在等待藥物引進或健保給付期間離世，死亡率高達 34.71%。

基金會與罕見疾病研發製藥發展協會共同舉辦的「罕病永續倡議媒體教育工作坊」中，多位專家和病友代表分享了罕見疾病的困境。台灣罕病患者往往數量稀少，使得許多新藥在申請健保給付時面臨重重困難。

基金會執行長陳冠如表示，罕見疾病大多是遺傳性疾病，但由於患病者人數有限，治療成本高昂，進而導致藥物價格高漲。她指出，目前政府公告的 126 種罕見藥物中，有 86 種可以獲得健保給付，但仍不足以滿足所有罕病患者的需求。

李妮鍾醫師強調，罕見疾病患者的個體差異很大，治療方式也應該根據不同情況靈活調整。她希望醫療界能夠給予罕見疾病患者更彈性的用藥選擇，以實現精準治療。

同時，政府在健保制度上也有許多可以改善的地方。蒲若芳執行長建議採用「暫時性支付」與「有條件支付」等機制，在可控風險下先讓少數需要用藥的罕病患者使用，這將有助於縮短患者的等待時間並提高治療的及時性。

基金會指出，目前罕見疾病專款預算短缺約 18 億，若不能及時補足，不僅新藥無法獲批，現有用藥也可能受到影響。長期下來，患者可能會因為無藥可治而面臨生命威脅。

總結來說，台灣罕病患者在面對高昂的治療費用和有限的給付資源時，正承受著巨大的壓力和困難。這需要政府、社會各界以及醫療機構共同協力解決，才能真正改善罕見疾病的治療環境，保障病友權益。