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治療罕見疾病已不再是遙不可及的夢想，但新藥高昂的價格和冗長的給付流程卻讓病患與其家屬倍感焦急。隨著醫療技術的進步，不少罕見疾病的治療已經有了突破性的發展，然而健保對罕見疾病專款的編列仍顯不足。

中華民國罕見疾病研發製藥發展協會及罕見疾病基金會舉辦的工作坊上指出，台灣公告罕病有 247 種，真正能夠被治療且獲得給付的比例約為 68 種、佔總數的 27.5%。目前罕藥認定 126 種中，僅 86 種能獲健保給付，涵蓋 47 種罕見疾病。而還有 28 種新罕藥等待給付，可供 25 種疾病的 5233 名病人使用，其中 1224 人甚至只能依靠唯一的治療方案。

根據罕見疾病基金會的統計，自從罕藥專款設立以來，已有 2783 名病友在等待期間離世，死亡率高達 34.71%。這意味著許多病人因為等不到療效良好的新藥而錯過了最佳治療時機。

衛生福利部中央健康保險署醫審及藥材組組長黃育文表示，健保已編列專款，包括 94 項罕藥的各項目費用，並考慮廠商預計申請健保收載項目的所需全年藥費。此外，115 年再爭取公務挹注 20 億元，足以支應罕病病人所需的藥費。

然而，在醫療科技快速發展、新藥問世不斷增加的情況下，這樣的專款編列顯然仍然不足。以 115 年健保總額約 9883 億元計算，罕藥專款僅佔約 1.38%、約 136.66 億元，與實際需求仍有近 18 億元的落差。

罕病病人承受著不可預知的風險，他們需要的是社會的理解和支持。中華民國罕見疾病研發製藥發展協會創辦人陳莉茵強調，不能將罕病用藥納入一般成本效益框架評量，而應從健康科技評估的角度來看待，體現社會對脆弱族群的責任。

因此，她呼籲健保署及其他相關決策單位正視罕藥專款預算不足的事實，確保能夠及時給付所需的藥物，讓更多病友能夠享受到新藥帶來的希望。