一劑一億元罕藥納健保引發 Debate：值得嗎？

健保署於 12 月開始給付 AADC 缺乏症罕見疾病的基因治療新藥，每劑費用高達一億元，成為健保給付最昂貴的藥物之一。此事引發了醫學界對其合理性的激烈辯論。

健保署長陳亮妤指出，所有納入健保的新藥皆通過公正透明的審查程序，並表示該藥物為暫時性支付，在 3 年後會評估療效，重新考慮給付條件。然而，胸腔內科醫師蘇一峰認為，將如此龐大的費用投入在一個罕見疾病患者身上值得嗎？他認為，同樣的金額可以幫助更多癌症病患，而 AADC 缺乏症患者在治療後仍無法獨立行走，且伴有智能障礙，終身需要醫療照顧。因此，他質問：「健保花了一億元只讓 7 歲的孩子多活幾十年是否值得？」蘇一峰認為，這筆費用不如用於更多其他病患身上。

不過，內科醫師姜冠宇則支持納入健保的決定，他強調治療價值不僅僅是壽命長短，更重要的是功能上的改善。新藥 AADC 缺乏症基因治療製劑可以讓患者在一段時間內正常製造血清素與多巴胺，從而提高生活質量，延展有品質的生命年限。此外，在少子化趨勢下，罕見疾病兒童較少，因此更應該將資源用於改善這些病童的生活。

健保署的會議記錄顯示，AADC 基因治療藥品為不可複製的重組腺相關病毒第 2 血清型載體(AAV2)，內含人類 Dopa Decarboxylase(dDC)基因 cDNA。該藥品輸注到殼核後可讓 AADC 酶表現產生多巴胺，促進動作功能發展。根據治療結果，接受治療 24 個月後，患者可以達到 50%的完全頭部控制、38.9%的獨立坐著及 11.1%的支持下站立里程碑。

根據健保署預估，新藥生效後第一年使用人數約 13 人，藥費約 13 億元；第二年至第五年每年新增 5 人，藥費為 5 億元。衛福部長石崇良則表示，「一億的費用看似高昂，但每位台灣民眾只需負擔不到 5 元，就能拯救一個罕見病童的生命，絕對值得」。