健保12月新制上路：給付AADC基因療法及乳、胰臟癌新藥

衛福部於 12 月實施新制，將多項新藥納入健保給付範圍。其中，「芳香族 L- 胺基酸脫羧基酶」（AADC）缺乏症的針劑新藥、停經後轉移性乳癌新增含 tucidinostat 成分藥品，以及移性胰臟癌擴大給付 Onivyde 藥品組合作為成人第一線治療，均將自 12 月起正式實施。

AADC 缺乏症是一種罕見遺傳性疾病，在台灣新生兒中的發生率約為 3 萬分之 1。病童通常在 7 歲前出現癲癇樣發作及嚴重運動障礙，過去沒有有效的治療藥物可用，導致多數患者在 5 至 6 歲時就會離世。台大醫院基因醫學部胡務亮教授研究團隊研發的針劑療法只需一劑即可，預期可延長患者的存活期至 20 歲以上。該藥於 2007 年投入研究，在 2022 年取得歐盟藥證並在 2024 年獲我國食品藥物管理署核准上市，標誌著台灣基因藥物研發邁出重要一步。

新制還新增給付停經後轉移性乳癌患者適用的含 tucidinostat 成分藥品。該藥適用於荷爾蒙受體陽性、HER2 陰性的患者，在既往治療後復發或惡化時使用，可以為臨床提供另一個選擇。預估自 2024 年至 2028 年約有 261 至 700 名癌友受惠，總藥費預計在 0.63 億元至 1.69 億元之間。

此外，新制也擴大給付移性胰臟癌患者適用的 Onivyde 藥品組合。根據臨床研究結果顯示，該療法能有效延長患者的整體存活期及疾病未惡化的時間，有助改善胰臟癌治療選擇不足的困境。預計自 2024 年至 2028 年約 121 至 152 名患者受惠，總藥費預估在 0.57 億元至 0.71 億元之間。

此新制不僅為罕見疾病和癌症患者帶來更多希望，也展示了台灣在基因醫學領域的研究成果與實踐能力。