罕病藥費短缺 病團將陳請公務預算支付

罕見疾病基金會指出，由於健保罕病藥費短缺問題已經嚴重影響許多患者的生命安危，因此將聯名向衛福部提出陳情，希望建立透明、公平且可預期的制度來解決此問題。根據罕見疾病基金會統計，罕病患者的平均等待時間為 18.26 個月，部分病人甚至等藥超過 30 個月，而由於罕病患者數量逐年增加，明年度罕病預算缺口已達 18 億元。

罕見疾病基金會執行長陳冠如表示，在去年的健保總額協商中，醫界曾提出將罕藥專款歸零的要求，然而這種做法讓許多病友感到焦急。而在今年的總額協商中，健保署更是改變了罕病專款成長率的計算公式，使得罕病患者在使用非罕病用藥時所需經費未能得到合理考慮。加上近年來給付脊髓性肌肉萎縮症（SMA）和 AADC 缺乏症等基因治療藥物後，這項短缺問題更加嚴重。

針對此情況，罕見疾病基金會計畫拜會衛福部長石崇良，提出兩大主要訴求：第一是編列公務預算支付罕病藥費；第二則是將罕病專款基期計算回歸常軌。陳冠如強調，這並非在爭取更多預算，而是要求建立一個透明、公平且可預期的制度來滿足罕病患者的需求。

陳冠如進一步指出，目前台灣共有 247 種罕病公告，但真正能獲得健保給付的僅有 86 種，而這些藥物可以治療 47 種罕病。再加上一些罕見疾病患者的特殊營養食品，總計可被治療且有給付的罕病共計 68 種，佔全部罕病的 27.5%。然而，仍有 28 種新罕藥排隊等待給付，這些藥物能照顧到 25 種疾病、5233 名病人，其中不乏僅有一款藥物才能續命的重症患者。

罕見疾病基金會創辦人陳莉茵表示，多年來累積已有 2783 名罕病患者因無法得到所需藥物而離世，這使得罕病死亡率高達 34.71%。因此，她強調必須解決罕病預算短缺問題，希望衛福部能夠重視並採取行動。

此外，輔大數據科學中心主任蒲若芳也指出，雖然罕見疾病基因治療藥物費用昂貴，但其給付不可與一般健保給付一概而論。在財務效率之外，應將倫理放在心中，而非單純只討論「錢」。希望社會各界能夠共同關注並解決這項問題，讓所有罕病患者都能得到及時的治療。