引正基因首個體內基因編輯藥物GEB-101獲FDA臨床試驗批準用於治療TGFBI相關眼角膜營養不良

香港 2026 年 1 月 5 日 /美通社/ -- 適應基因組編輯治療方案的開發公司引正基因(GenEditBio)宣佈，美國食品及藥物管理局（FDA）已批准其新藥臨床試驗(IND)申請，將啟動首個體內基因組編輯研究性藥物 GEB-101 的 I/II 期臨床試驗，名稱為 CLARITY。此項試驗旨在評估 GEB-101 在治療 TGFBI 相關眼角膜營養不良患者的安全性、耐受性和有效性。

CLARITY 是一項自我調整、無縫設計的 I/II 期多中心研究，採用序貫入組方式。該臨床試驗將於今年第二季度啟動，在美國研究中心開始招募受試者。GEB-101 將通過單次眼角膜基質內注射給藥。

引正基因董事長兼聯合創始人鄭宗立博士表示：「GEB-101 獲得 FDA 的 IND 批准，對我們而言是一個重要的里程碑。這標誌著我們向全球患者提供具有『即用且快速降解』特性的核糖核蛋白（RNP）基於基因編輯及其遞送技術邁出關鍵一步，以實現高效目標組織編輯和低脫靶風險的創新體內基因組編輯療法。此項成果是對我們團隊在嚴謹、專業與高效率方面的共同努力的肯定。」

引正基因首席執行官兼聯合創始人竺添博士指出：「GEB-101 是全球首個針對 TGFBI 相關眼角膜營養不良的基因組編輯療法。目前，該疾病治療方案有限且治標不治本，凸顯了市場對先進靶向基因療法的重大未滿足需求。FDA 的 IND 批准是對 GEB-101 臨床前安全性和有效性資料的充分認可。我們期待儘快啟動臨床試驗，並計劃在未來尋求其他主要市場監管機構的 IND 批准，以擴展 CLARITY 試驗的全球佈局。」

TGFBI 相關眼角膜營養不良是由 TGFBI 基因突變引起的一種遺傳性眼病。這種基因突變導致異常蛋白在眼角膜內持續沈積，引發眼角膜混濁。臨床症狀包括畏光、漸進性視力下降以及由反復發生的眼角膜上皮糜爛引起的劇烈眼痛，對患者的生活品質造成長遠影響。目前，臨床上常採用准分子鐳射治療性眼角膜切削術（PTK）或眼角膜移植手術進行乾預，但現有療法的術後復發率高且存在潛在的手術併發症。

GEB-101 是引正基因自行研發的首創基因組編輯研究性藥物。通過一次性的眼角膜基質內注射給藥，從根源上治療 TGFBI 基因相關眼角膜營養不良。GEB-101 應用 CRISPR-Cas 基因組編輯技術，靶向特定位置，並由公司自主開發的工程化蛋白遞送載體（PDV）實現精準遞送。

引正基因於 2021 年成立，總部位於中國香港，是一家臨床階段的基因治療初創公司。公司致力於提供安全、精準、有效和可負擔的體內基因組編輯治療解決方案（簡稱「DNA 手術」），以填補臨床上未能滿足的需求。公司的核心研發領域包括新型 Cas 核酸酶基因編輯器的開發以及利用脂質納米顆粒（LNP）與工程化蛋白遞送載體（PDV）實現安全和高效的遞送技術。

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