新藥一劑億元納健保罕病童救治
從 2025 年 12 月 1 日起，中央健康保險署將調整健保藥品給付規定，涵蓋胰臟癌、轉移性乳癌及罕見遺傳疾病等。其中，特別引人注目的是罕病基因治療新藥 AADC（芳香族 L- 胺基酸類脫羧基酶缺乏症）的納入給付。這款藥物由台大醫院基因醫學部醫師胡務亮團隊自 2007 年起研發，於 2022 年取得歐盟藥證並獲我國食品藥物管理署核准上市。
AADC 缺乏症是一種罕見遺傳性疾病，患者大多在七歲前出現癲癇樣發作和嚴重運動障礙，以往多數病童五至六歲即夭折。新療法有望將患者的平均壽命延長至二十歲以上。Upstaza 是目前唯一可用的治療方式，並且終生只需施打一次，首年適用於約 13 名十八個月以上、未滿六歲且症狀嚴重的病童。
Upstaza 的單劑價格會高達一億元，但由於健保給付該藥物，對於全台灣人民而言，每人僅需出費不到五元。台衛福部次長石崇良表示，這項措施絕對值得推廣，相關經費將由罕病專款支應。
此外，新制還涵蓋其他癌症用藥。在胰臟癌治療方面，健保將擴大給付 Onivyde 的藥品組合，作為成人第一線治療選項，預估首五年約 121 至 152 人受惠，總藥費約 0.57 億至 0.71 億元。
而在轉移性乳癌治療上，健保新增給付含 tucidinostat 成分的藥品，適用於荷爾蒙受體陽性、HER2 陰性且既有治療後復發或惡化的患者。預估首五年約 261 至 700 人受益，總藥費約 0.63 億至 1.69 億元。
透過這些調整，健保將為罕病及癌症患者提供更廣泛的治療選擇和更高的用藥可近性，並有望大幅改善患者的治療結果。
