健保給付一針億兌現天價罕病藥引質疑

健保自今年 12 月 1 日起開始給付罕見疾病「芳香族 L- 胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC 缺乏症）」的基因治療藥物，單針價格達一億元，成為健保史上最貴的藥品。此舉引發各界質疑，認為在財政緊張的情況下，這樣的費用是否合理，僅能將病童的生命延長至 20 歲左右。

針對這些質疑，健保署署長陳亮妤表示，所有入選健保給付的藥品皆經過嚴格審查程序。AADC 缺乏症基因治療藥物自去年 2 月提出申請後，已於 8 月 21 日通過專家諮議會，相關會議紀錄均已公開，可供社會監督。根據預測，首年度使用人數約 13 名病童，總費用為 13 億元；隨後每年新增 5 名患者，藥費則約為 5 億元。

胸腔內科醫師蘇一峰在臉書上批評，現有研究顯示，治療後 60 個月內，大多數病童仍無法過正常生活。他質疑，「健保投入一億，讓 7 歲死亡變成 20 歲死亡，值得嗎？」相對地，內科醫師姜冠宇則認為，價值不僅體現在延長壽命上，而應注重功能改善。

根據陳亮妤的說法，暫時性支付藥品如 AADC 缺乏症基因療法，原則上每 2 至 3 年會進行一次再評估，以確保資源合理利用。衛福部長石崇良也曾表示，即便如此費用，全台灣每人僅負擔不到 5 元，仍值得投入。

有報導指出，此藥物為由台大醫院研發並技術轉讓給美國藥廠製造的獨家產品，患者需終身施打一次。由於罕見疾病患者數量稀少，健保將資源集中於這些特殊病症也被視為必要之舉。