一針一億元治罕病引爭議：壽命換品質？還是浪費資源？

健保自 12 月起給付一劑價值達一億元的 AADC 缺乏症罕見疾病新藥，成為健保給付藥物中單價最高的案例，引發醫界正反兩方激烈論戰。

胸腔內科醫師蘇一峰在臉書上發表文章質疑指出，在病童身上投入如此龐大的費用，勢必會從其他疾病的治療項目中調撥資金。他舉例說，相同的一億元，可以幫助一百到兩百個癌症病患得到治療。此外，AADC 缺乏症基因治療藥物雖然可讓患者壽命延長至超過 20 歲，但一針就要一億，同樣費用可以在其他疾病上做更多事。蘇醫師強調，病童即使使用此新藥後仍會有運動障礙，無法獨立行走，同時伴有智能障礙，必須終生接受醫療照顧。

另一方面，內科醫師姜冠宇則持支持立場，認為治療價值不能僅以壽命長短來衡量，而應該注重功能是否有所改善。他指出，新藥可以讓病童在一段時間內正常製造血清素與多巴胺，「爭取有品質的生命年限」。

根據健保署資料，AADC 缺乏症基因治療藥物為台灣研發的罕見疾病專屬藥品，由不可複製的重組腺相關病毒第 2 血清型載體（AAV2）帶入人類 DDC 基因的 cDNA，輸注到殼核後使 AADC 酶表現產生多巴胺。該藥品目前被認為是唯一針對此疾病的治療方式，對於未滿足的醫療需求有著不可替代的作用。

健保署長陳亮妤表示，本次藥物給付遵循公正透明的審查程序，並於去年 8 月 21 日正式通過共擬會，相關會議紀錄已全數公開在網路上供大眾查詢。預計首年使用人數約 13 人，費用約 13 億元；之後每年新增 5 人，費用為 5 億元。

陳亮妤強調，在少子化趨勢下，罕病兒童本就相對稀少，與高齡者的無效醫療相比，更應將資源用於罕見疾病的治療。石崇良衛福部長則指出，一億的費用看似龐大，但每人只需付出不到 5 元，就能拯救一名罕病小朋友的生命，絕對值得。