石崇良揭健保評估AADC缺乏症新藥考量蘇一峰批 ++)

衛福部自今年 12 月起對 18 個月至 6 歲以下的 AADC 缺乏症患者提供新藥暫時性支付。然而，有醫師質疑這種治療只可延長患者的壽命至 20 多歲，且病童仍需一輩子的醫療照顧。衛福部長石崇良指出，這項新藥並非只能讓患者壽命延長到 20 歲，而是因為臨床試驗時間尚不夠久，因此需要暫時性支付。

AADC 缺乏症是由於先天性基因缺陷導致無法合成功能正常的芳香族 L- 胺基酸脫羧酵素，造成類似帕金森氏症的運動障礙。平均壽命僅約 7 歲。胸腔內科醫師蘇一峰指出，在臨床試驗中顯示，AADC 缺乏症基因治療製劑可使患者壽命延長至超過 20 歲，但一針費用高達 1 億元，且病童用藥後仍需接受長期的運動和智能障礙照護。

石崇良表示，新藥的給付問題並非簡單，因為基因治療、再生醫療等突破性新藥為無法處理的疾病帶來希望，但同時伴隨著極高的費用。健保資源有限，又需照顧大量的病人，因此如何決定支付問題很為難。他進一步說明，衛福部會透過「醫療科技評估（HTA）」進行考量，包括臨床療效、費用和成本效益評估等。

石崇良強調，在 HTA 過程中，會參考國際資料並考慮社會倫理衝擊。以 AADC 缺乏症的治療來看，相關藥物已進入第二期臨床試驗，報告顯示效果顯著，可延長病童壽命。此外，國內 26 名患者使用該藥物後，除兩例因其他原因去世外，其他患者均存活且壽命有所延長，這些數據被用來支持 HTA 評估。

石崇良強調，健保在審議過程中採用了這套標準做法，通過共擬會來決定新藥的給付問題。他引用一個比喻，指出選擇幫助某個病童與救護員的困境類似，都需考量有限資源如何分配。