健保12月新制納入天價基因藥 改寫罕病治療史

衛福部宣佈自 12 月起生效的三項健保給付新制，涵蓋轉移性胰腺癌成人病人的第一線治療藥物、停經後轉移性乳癌患者藥品及罕見疾病芳香族 L- 胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症的新基因治療藥。其中最受矚目的是台灣研發的 AADC 缺乏症基因治療新藥，每劑價格高達一億元，創下健保給付藥物單價最高紀錄。

在癌症治療方面，12 月起健保將新增給付含 tucidinostat 成分藥品，適用於荷爾蒙受體陽性、HER2 陰性的停經後轉移性乳癌患者。預估每年約 261 至 700 名患者受惠，總藥費在 0.63 億至 1.69 億元之間。

此外，健保也將擴大給付 Onivyde 的藥品組合，作為成人轉移性胰臟癌的第一線治療選項。臨床研究表明該療法可延長整體存活期與疾病未惡化時間，預估每年約 121 至 152 名患者受惠，總藥費在 0.57 億至 0.71 億元之間。

石崇良表示，即便每人僅需支付不到 5 元，仍值得納入健保給付。這項新藥主要針對罕見疾病 AADC 缺乏症，該疾病為遺傳性病症，病童多於 7 歲前出現癲癇發作與運動障礙，以往大多在 5 至 6 歲夭折。新療法有望將患者壽命延長至 20 歲以上。

此基因治療藥物由台大醫院小兒部暨基因醫學部教授胡務亮團隊研發，臨床試驗顯示可顯著提升患者的預後。該技術經技轉美國藥廠後，每劑價格約一億元。預估每年將有 13 名患者受惠，首年藥費高達 13 億元，之後每年新增 5 人。

由於此基因治療需由腦殼注射且具有較高的風險性，因此健保署已明訂嚴格的執行醫院及手術醫師資格標準。患者須經過健保署審核同意並通過特殊專案申請後，才可獲得給付。