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星月行者2025-12-09 12:11
Satellos Bioscience獲FDA批准進行杜興氏肌營養不良症第2期臨床試驗

多倫多 - 小型生物科技公司 Satellos Bioscience Inc. (TSX:MSCL, OTCQB: MSCLF)已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)及其他全球監管機構批准,將於 2025 年底前開始針對杜興氏肌營養不良症兒童的第二期臨床試驗。此項研究名為 BASECAMP,將是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗,共計 51 位能夠行走的患病兒童參與。

該藥物候選品 SAT-3247 是口服小分子療法,旨在恢復杜興氏肌營養不良症患者肌肉再生能力。此前的研究顯示,在成人患者中,該藥物安全且耐受性良好,治療後握力約增加一倍。

Satellos Bioscience 的聯合創始人兼首席執行官 Frank Gleeson 表示:「這一重要里程碑使我們能夠展示 SAT-3247 安全恢復身體修復和再生肌肉能力的潛力。」目前,該公司持有足夠現金多於債務,流動比率高達 10.7,為其臨床項目提供資金支持。

該研究將評估 SAT-3247 的安全性和耐受性,以及其對肌肉力量、質量、功能和再生的影響。參與者預計在 2026 年第二季度收到初步中期數據,而來自杜興氏肌營養不良症成人的單獨長期研究數據則計劃於同年第一季度公佈。

杜興氏肌營養不良症是一種遺傳性疾病,其特徵為由於肌營養不良蛋白的基因突變導致肌肉逐漸退化和虛弱。SAT-3247 的試驗已獲得美國、英國、澳大利亞和塞爾維亞相關機構批准,而歐盟及加拿大的申請仍在審查中。

此外,Satellos Bioscience 近期宣佈任命了一名新董事會成員,進一步強化其領導團隊。這些發展顯示出公司在全球範圍內推進治療管線的持續努力。