納健保新藥！皮下注射改善陣發性夜間血紅素尿症治療體驗

陣發性夜間血紅素尿症（PNH）是一種罕見疾病，台灣目前約有 130 位病友被診斷出此病。這種疾病由於後天基因突變所導致，患者的血球細胞缺乏保護性蛋白質（如 CD55、CD59），使免疫系統中的補體系統誤將這些細胞當作敵人攻擊，進而造成紅血球的大量破壞。臨床上，初期症狀包括嚴重貧血，患者會感到極度疲倦、頭痛、心悸、畏寒等症狀；長期累積下還可能出現尿液變深茶色或可樂色、靜脈栓塞、腎功能損傷甚至器官損傷的風險。

以往 PNH 病患需定期前往醫院接受靜脈注射治療，每次等待時間長達數小時，除了帶來不便外，長期使用也可能影響血管健康。隨著新藥於今年 10 月納入健保給付，採用皮下注射方式施打的補體阻斷劑成為新的治療選項。這種治療方法只需不到 20 秒即可完成，每四周施打一次，大幅縮短了病患停留在醫院的時間，提高治療順從性。

新一代藥物不僅簡化了療程，提高了患者的生活質量，還減少了回診次數和醫護人員的工作負擔。臨床資料顯示，雖然新藥與前兩代補體阻斷劑在療效上類似，但皮下注射的方式使得治療更加方便，且未發現新的安全性疑慮。

對於正在接受 PNH 補體阻斷劑治療的患者而言，若出現血管狀況不佳、施打藥物後輸血情況無改善或因工作原因難以定期就醫等情況時，可考慮與醫師討論換用新藥。姚明主治醫師指出，治療的成功關鍵在於藥物遵從性，即使每月只需回診一次，仍需按時施打。

新藥的應用不僅有助於縮短病患停留醫院的時間，還能提高生活質量，讓患者能更有效控制病情並恢復日常生活。因此，PNH 病友應積極與醫師討論治療選項，以選擇最適合自己需求的方式進行治療。