陣發性夜間血紅素尿症新藥納健保皮下注射更便利

陣發性夜間血紅素尿症(PNH)是一種罕見且後天性的造血幹細胞疾病,台灣目前約有 130 位病人被診斷出此病。這類疾病由於缺乏用來抵抗免疫系統攻擊的保護性蛋白質(如 CD55、CD59),導致血球細胞容易遭到免疫系統誤判並破壞,引發所謂的「溶血」現象。長期以來,PNH 患者需定期到醫院接受治療,這給他們的生活帶來了不便。但隨著新藥納入健保給付,患者的治療選擇和生活品質有了顯著改善。
以前,PNH 患者每隔一段時間就要回醫院打點滴,在門診化療室排隊等待注射,加上輸注結束後還需留在醫院觀察一小時以上,總共要花上二至三小時。這不僅耗費了大量的時間,還令人擔憂長期注射對血管的影響。隨著新藥「納健保」皮下注射方式的出現,情況迎來了轉機。
目前,採用皮下注射的新藥只需不到 20 秒即可完成給藥,且每四周施打一次。這種新型治療方式不僅縮短了患者在醫院停留時間,也被臨床專家視為新的治療選擇。與傳統靜脈注射相比,新藥的使用更加便捷高效,對於改善患者的日間活動和減少長期醫療負擔意義重大。
台大醫院血液腫瘤科主治醫師姚明指出,PNH 並非遺傳疾病,而是由於基因突變導致免疫系統對自身血球細胞產生攻擊。未妥善控制下,溶血現象會持續且自發性地發生,對全身器官造成多重影響,初期症狀包括嚴重貧血和各種疲憊、心悸等症狀。此外,紅血球的大量破壞還可能會導致尿液呈現深茶色(或可樂色),並增加心臟病、中風及腎功能損傷的風險。
對於正在接受 PNH 補體阻斷劑治療的患者而言,新藥「納健保」的出現是一個值得慶幸的消息。過去僅有第一代補體阻斷劑可用,每兩周需回醫院打點滴一次,每次注射時間約一小時。第二代藥物雖然將施打頻率拉長至八週一次,但仍耗時較長。相較之下,新藥「納健保」只需每月回診一次,且每次注射僅需 4cc 的劑量,整個過程不到 20 秒即可完成。
不過,姚明醫師強調,無論採用何種治療方式,用藥的遵從性都是關鍵因素。患者應積極與醫師討論治療選項,以提高治療順從性並改善生活品質。此外,對於有特殊情況的患者,如因血管狀況不佳、施打藥物後輸血狀況沒有減少或因為就業就學無法定期就醫者,也應考慮換用新藥。
總之,隨著醫學進步和新藥納入健保給付,PNH 病友已經可以藉由更便捷的治療方式穩定病情,並逐步恢復正常生活。重要的是,患者仍需保持病識感,並與醫師密切合作以選擇最適合自己的治療方案。









