罕病天價藥納健保 研發成果反被重金買回

罕見疾病治療藥物天價納入健保範圍，引發醫界譴責。台灣於 12 月 1 日起開始給付罕見疾病「芳香族 L- 胺基酸類脫羧基酶缺乏症」的基因治療藥物，單劑價格高達一億元，創下健保 Singles 最高的紀錄。

胸腔科醫師蘇一峰在臉書上質疑，台灣花了大筆經費進行研發，結果將技術轉移給美國藥廠後，這些公司竟以天價反向賣回給台灣。蘇一峰指出，歐美國家對該類基因治療藥物的上市持有保留態度，大多數僅提供臨時許可，並要求未來必須補充更多臨床資料，否則可能會撤銷批准。然而，在政府的推廣下，這款藥被視為救命奇藥，台灣竟不惜重金購買。

蘇一峰進一步指出，這種高昂的費用令人驚訝，因為目前還沒有足夠的臨床證據支持其有效性。反觀在台灣，許多新藥因經濟因素退出市場，健保支付也大幅縮減。他批評說，花費一億購入單劑藥物，一下子又購買了 13 億元，這種行為令人困惑。

此外，蘇一峰還提到，在台灣，一年有五十個藥品退出市場，許多醫生選擇離職，因為工作環境和薪酬問題。健保支付也因經費緊縮而打折，然而對於單劑價值一億元的罕見疾病基因治療藥物，政府卻毫不猶豫地進行購買。

這些質疑顯示出，在罕見疾病的醫療與研發領域中，台灣面臨著多方面的挑戰和問題，不僅需要進一步探討新藥研發的成本效益，也需要重新思考健保制度的運作機制。